Terapia con cellule staminali per la spina bifida: in che cosa consiste, a chi è rivolta e che cosa mostrano i risultati

Il trattamento con cellule staminali per la spina bifida è efficace?

Sta valutando un trattamento con cellule staminali per la spina bifida?

La spina bifida è una malattia neurologica congenita per la quale oggi non esiste una cura in grado di invertire completamente il danno nervoso già presente. La maggior parte dei trattamenti mira a prevenire ulteriori danni neurologici e complicanze, a gestire i sintomi e a prevenire le infezioni, per migliorare la qualità di vita di queste persone. Il trattamento con cellule staminali viene studiato come possibile risposta a questi limiti: piccoli studi riportano che può migliorare alcuni dei sintomi neurologici associati alla spina bifida, tra cui il movimento, la forza muscolare e la funzione vescicale o intestinale (1, 2).

Continui a leggere per capire se il trattamento con cellule staminali per la spina bifida può essere adatto a Lei.

La terapia con cellule staminali è una cura per la spina bifida?

No. La terapia con cellule staminali non guarisce la spina bifida.

Il danno nervoso nella spina bifida si verifica prima della nascita, e né la chirurgia né le cellule staminali possono annullarlo completamente. Gli studi pubblicati e i nostri dati di follow-up sui pazienti descrivono un miglioramento di funzioni specifiche, come il controllo della vescica e dell’intestino, la forza e la sensibilità delle gambe, in molti pazienti, ma non in tutti. Il beneficio clinico non è garantito, l’entità del miglioramento varia notevolmente da un bambino all’altro e il trattamento resta sperimentale (1, 2).

Che cosa mostra la ricerca più recente

Uno degli studi più rilevanti per il nostro approccio terapeutico è stato pubblicato nel 2019 su Stem Cell Reviews and Reports. Ha coinvolto 28 bambini e adolescenti con spina bifida che hanno ricevuto infusioni endovenose di cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton. Dei 26 bambini con dati di follow-up, per 21 (81%) è stato riportato un certo miglioramento dello stato di salute e della qualità di vita. Sono stati riportati anche miglioramenti della forza muscolare, del movimento e del controllo della vescica e dell’intestino, e alcuni bambini hanno fatto lievi progressi nella cura di sé. Lo studio però non aveva un gruppo di controllo e i risultati sono stati valutati da un unico neurologo dello studio che sapeva del trattamento, quindi non può confermare che questi miglioramenti siano stati causati dal trattamento con cellule staminali. Lo studio è stato finanziato dall’azienda che produceva le cellule (sintesi dello studio, 1).

Un altro studio sul trattamento dopo la nascita è uno studio del 2023 condotto in Vietnam su 11 bambini con spina bifida chiusa chirurgicamente e problemi sia vescicali sia intestinali. Ciascuno ha ricevuto due infusioni intratecali di cellule mononucleate del proprio midollo osseo, a sei mesi di distanza. Il numero di bambini che avevano bisogno di aiuto completo per evacuare è sceso da 11 a 3 e le perdite di urina sono scese da 9 bambini a 3, anche se l’uso del catetere è rimasto invariato in 10 bambini su 11. Il numero di bambini in grado di camminare in autonomia è inoltre salito da 6 a 8. Non c’era un gruppo di controllo, lo studio era troppo piccolo per stabilire l’efficacia clinica e sono state riportate solo statistiche descrittive (sintesi dello studio, 2).

Lo studio di cui si è parlato di più è lo studio CuRe, pubblicato su The Lancet nel 2026. I chirurghi della UC Davis hanno aggiunto all’intervento standard che chiude la colonna vertebrale prima della nascita un patch con cellule staminali mesenchimali derivate da placenta di donatrice. Nei primi sei neonati il patch è stato applicato con successo, in nessun neonato sono stati rilevati alla nascita perdite di liquido spinale, infezioni, deiscenza della ferita o tumori, e l’erniazione del romboencefalo si è risolta in tutti e sei. L’articolo riporta solo i risultati alla nascita (primi risultati di sicurezza): non si sa ancora se l’aggiunta di cellule staminali migliori il movimento, la funzione vescicale o intestinale oltre la sola chirurgia fetale. Il follow-up continua fino ai sei anni di età ed è in corso una fase più ampia con 35 pazienti. Questo trattamento viene somministrato durante la chirurgia fetale e al momento non può essere somministrato allo stesso modo a un bambino dopo la nascita (sintesi dello studio, 3).

Le cellule del cordone ombelicale, il tipo che usiamo noi, sono state testate per la spina bifida anche in modelli animali sperimentali. Uno studio del 2024 su agnelli fetali pubblicato su BJOG ha rilevato, 24 ore dopo la nascita, un movimento e una continenza migliori, più cellule nervose di grandi dimensioni nel midollo spinale e meno cicatrizzazione attorno a esso dopo il trattamento con un patch contenente cellule staminali mesenchimali di cordone ombelicale di pecore donatrici, anche se sono nati vivi solo nove agnelli (sintesi dello studio, 4). Un altro studio del 2024, con cellule di cordone ombelicale umano, ha rilevato più cellule nervose di grandi dimensioni sopravvissute nel midollo spinale, mentre la differenza nei punteggi motori non ha raggiunto la significatività statistica (sintesi dello studio, 5). Uno studio tedesco del 2026 ha inoltre mostrato che un prodotto pronto all’uso di UC-MSC umane poteva essere applicato direttamente sul midollo spinale durante la chirurgia spinale fetale negli agnelli, anche se solo tre dei sette agnelli operati sono sopravvissuti fino alla nascita, troppo pochi per confrontare animali trattati e non trattati (sintesi dello studio, 6). Una revisione sistematica del 2021 su 26 studi preclinici ha riportato risultati incoraggianti, a sostegno di ulteriori ricerche sul trattamento con cellule staminali per la spina bifida, anche se nessuno degli studi inclusi usava cellule del cordone ombelicale e la maggior parte presentava un alto rischio di bias (sintesi dello studio, 7).

Un protocollo di studio francese del 2026 (PRIUM-Cell) descrive il piano di testare patch con MSC del cordone ombelicale durante la chirurgia fetale in 13 gravidanze, anche se i risultati non sono ancora disponibili (sintesi dello studio, 8). Una revisione del 2026 su Seminars in Pediatric Surgery, scritta dal gruppo che conduce lo studio CuRe, descrive come le cellule staminali e i patch vengano combinati con la chirurgia fetale e osserva che la chirurgia fetale a cielo aperto, come testata nello studio MOMS, resta il trattamento più studiato, mentre le cellule staminali prima della nascita sono state finora testate per la sicurezza solo in sei neonati (sintesi dello studio, 9). Un’altra revisione del 2026 sul settore discute come le cellule staminali e i biomateriali possano aiutare a proteggere e riparare il tessuto danneggiato del midollo spinale, ma osserva che, nonostante risultati promettenti negli animali, gli approcci con cellule staminali nella riparazione fetale sono ancora lontani dall’uso clinico di routine (sintesi dello studio, 10).

In sintesi, piccoli studi sul trattamento con cellule staminali dopo la nascita hanno riportato miglioramenti incoraggianti in alcuni pazienti, in particolare nella funzione motoria, nel controllo intestinale e vescicale e nella qualità di vita. Anche il primo studio sull’uomo del trattamento prima della nascita ha riportato primi risultati di sicurezza promettenti. Tuttavia non è ancora stato condotto alcuno studio controllato. Tutte le nostre sintesi sono elencate nell’indice dei rapporti medici sulla spina bifida (1, 2, 3).

Chi è candidato al trattamento con cellule staminali per la spina bifida?

• Dopo la chiusura chirurgica: L’intervento precoce per chiudere il difetto resta il primo e principale trattamento della spina bifida aperta. Successivamente la terapia con cellule staminali può essere presa in considerazione, con una valutazione individuale, per i problemi neurologici che la chirurgia non corregge. Non offriamo il trattamento con cellule staminali prima della nascita; esiste solo nell’ambito di studi clinici come CuRe (3, 11).
• Tempistica: Sulla base degli studi che hanno trattato bambini di età diverse, in genere raccomandiamo di ricorrere alla terapia con cellule staminali presto dopo la diagnosi e la stabilizzazione chirurgica, nella prima infanzia o nell’infanzia, prima che si chiuda la finestra di sviluppo del sistema nervoso, anche se l’età ottimale per il trattamento con cellule staminali non è ancora stata stabilita e nello studio più ampio sul trattamento dopo la nascita l’età non prediceva la risposta (1). Anche i bambini più grandi possono essere valutati.
• Condizioni associate: La spina bifida si accompagna spesso a idrocefalo, malformazione di Chiari II e disfunzione vescicale o intestinale. La valutazione medica considera tutti questi aspetti, compresa la presenza di uno shunt e il suo funzionamento. Vanno considerati anche precedenti interventi alla colonna, il midollo ancorato e la sicurezza della somministrazione intratecale (12, 13).
• Stabilità clinica: I pazienti con infezioni in corso, idrocefalo non controllato, sospetti problemi dello shunt o un recente peggioramento neurologico possono richiedere ulteriori valutazioni o una stabilizzazione prima che il trattamento possa essere preso in considerazione.
• Che cosa aspettarsi: I miglioramenti riportati con maggiore costanza riguardano la funzione intestinale e vescicale, la forza delle gambe e la funzione motoria. L’entità del miglioramento varia e nessun beneficio specifico può essere garantito (1, 2).

L’idoneità viene decisa caso per caso. Ogni richiesta arriva al nostro reparto medico, che esamina le condizioni del paziente attraverso il nostro sistema di valutazione medica online e solo dopo raccomanda una specifica sede di trattamento e un protocollo. Le consigliamo di parlare con i nostri specialisti prima di decidere, per sapere che cosa ci si può realisticamente aspettare nel Suo caso.

Ci invii la documentazione medica e il nostro team La ricontatterà.

Chi potrebbe non essere idoneo al trattamento?

Ogni paziente viene valutato individualmente dal nostro team medico prima che il trattamento venga accettato. Il trattamento può essere rifiutato, rinviato o richiedere un’ulteriore valutazione medica quando è presente una condizione che potrebbe aumentare i rischi della somministrazione di cellule staminali, dell’infusione endovenosa, della sedazione o della puntura lombare. Considerazioni di sicurezza simili sono state usate anche come criteri di esclusione negli studi clinici pubblicati sulla terapia cellulare per la spina bifida (2, 13).

Possibili criteri di esclusione o di rinvio temporaneo sono:

• Infezione in corso, febbre o altra malattia acuta al momento previsto del trattamento
• Crisi epilettiche non controllate o recentemente attive, idrocefalo instabile, sospetto malfunzionamento dello shunt ventricolo-peritoneale, malformazione di Chiari II sintomatica o altra condizione neurologica che può aumentare il rischio del trattamento o della procedura
• Precedente riparazione spinale o altro intervento alla colonna, midollo ancorato o anomalie spinali rilevanti che richiedono un’ulteriore valutazione prima della somministrazione intratecale (13)
• Una ferita aperta o non guarita, o un’infezione cutanea, vicino al punto previsto per la puntura lombare (13)
• Tumore in corso o una storia di tumore che richiede un’ulteriore valutazione medica prima del trattamento
• Disfunzione grave o non controllata del cuore, dei polmoni, del fegato, dei reni o di altri organi importanti
• Anomalie significative della coagulazione o altra condizione che può rendere la puntura lombare non sicura
• Grave immunodeficienza, malattia autoimmune che richiede una terapia immunosoppressiva o altro disturbo significativo del sistema immunitario che richiede una valutazione medica individuale
• Una storia di gravi reazioni allergiche, in particolare a sangue o prodotti biologici, se rilevante per il trattamento previsto. Poiché l’allergia al lattice è frequente nella spina bifida, tutti i pazienti con spina bifida devono essere trattati in un ambiente privo di lattice (14)
• Una condizione medica che rende non sicura l’infusione endovenosa, la sedazione o la somministrazione intratecale
• Qualsiasi altra condizione medica significativa per cui il nostro team medico ritenga che i potenziali rischi del trattamento superino il beneficio atteso

Si tratta di considerazioni generali di sicurezza e non di esclusioni assolute in ogni caso. Alcune condizioni possono richiedere solo il rinvio del trattamento finché il paziente non si è ripreso o non è clinicamente stabile, mentre altre possono richiedere ulteriori accertamenti o una modifica del protocollo di trattamento. In particolare, alcuni pazienti possono essere idonei alla somministrazione endovenosa ma non all’iniezione intratecale. L’idoneità definitiva viene stabilita individualmente dopo l’esame della storia clinica del paziente, delle condizioni attuali, dei farmaci, dei precedenti interventi alla colonna, dello stato neurologico, della storia di idrocefalo o shunt, della malformazione di Chiari II, delle immagini diagnostiche pertinenti, degli esami di laboratorio e dei referti medici pertinenti (12, 13).

Quale percentuale di richieste viene rifiutata?

Al momento non pubblichiamo una percentuale complessiva di accettazione o di rifiuto. Ogni richiesta viene esaminata individualmente. Alcuni pazienti vengono accettati subito, mentre altri possono richiedere ulteriori informazioni mediche, il trattamento di una condizione esistente, un periodo di stabilità neurologica o clinica generale, una modifica del protocollo proposto, oppure alla fine possono non essere considerati idonei al trattamento.

Come agisce la terapia con cellule staminali nella spina bifida

Le cellule staminali sono cellule in grado di autorinnovarsi e, a seconda del tipo, di svilupparsi in diversi tipi di cellule specializzate. Le cellule staminali mesenchimali usate nel nostro trattamento sono cellule multipotenti: possono svilupparsi in alcuni tipi di cellule specializzate e, soprattutto, rilasciare segnali biologici che possono influenzare i tessuti circostanti (5, 7).

Si ritiene quindi che l’iniezione di cellule staminali da donatore agisca soprattutto attraverso il rilascio di fattori di crescita e altri segnali biologici che possono aiutare a proteggere le cellule nervose sopravvissute e a sostenere la riparazione dei tessuti, più che sostituendo direttamente i neuroni danneggiati presenti nella spina bifida e in altri difetti del tubo neurale (DTN). La terapia con cellule staminali ha offerto nuove speranze di migliorare i sintomi neurologici associati alla spina bifida, per dare ai pazienti una migliore qualità di vita (5, 7).

La ricerca sulle cellule staminali nella spina bifida suggerisce che possano offrire diversi benefici aggiuntivi oltre alla sostituzione diretta dei tessuti, tra cui (5, 7):

• Sostegno e protezione dei neuroni danneggiati: Invece di sostituire direttamente i neuroni del midollo spinale, le MSC possono aiutare a proteggere le cellule nervose sopravvissute, sostenerne la funzione e creare un ambiente più favorevole alla riparazione neurale e alla neuroplasticità (4).
• Aumento della produzione di fattori neurotrofici che sostengono la sopravvivenza, la crescita e la funzione delle cellule nervose (ad es. il fattore neurotrofico derivato dal cervello (BDNF) e il fattore di crescita degli epatociti (HGF)). Questi fattori possono sostenere localmente la sopravvivenza e la funzione delle cellule nervose nel tessuto del midollo spinale danneggiato o colpito.
• Modulazione del sistema immunitario e del processo infiammatorio in corso: Le cellule staminali rilasciano diverse molecole di segnalazione che possono aiutare a regolare le risposte immunitarie e a ridurre l’infiammazione, limitando potenzialmente ulteriori danni al tessuto nervoso vulnerabile.
• Favorire l’apporto vascolare al sistema nervoso: stimolando la formazione di nuovi vasi sanguigni (neovascolarizzazione/angiogenesi) attraverso il rilascio di fattori di crescita vascolari (ad es. VEGF). Un migliore apporto di sangue può aiutare a sostenere la sopravvivenza delle cellule nervose e la riparazione dei tessuti.
• Prevenzione della morte cellulare: Attraverso il rilascio di sostanze che possono inibire l’apoptosi, o morte cellulare programmata, il che può aiutare a proteggere le cellule nervose sopravvissute da ulteriori danni.
• Riduzione della formazione di tessuto cicatriziale (fibrosi): Alcuni studi sugli animali hanno riportato meno tessuto cicatriziale attorno al midollo spinale dopo il trattamento con cellule staminali, in modo significativo in uno studio e come tendenza non significativa in un altro, il che può aiutare a preservare il tessuto nervoso circostante e a sostenere la funzione neurologica (4, 5).

Negli ultimi due decenni sono stati condotti numerosi studi “sugli animali” che hanno testato l’efficacia e la sicurezza del trattamento con cellule staminali in utero (durante la gravidanza), con risultati incoraggianti sulla preservazione delle cellule nervose, sulla funzione motoria e sulla riparazione dei tessuti. La loro applicazione nell’uomo richiede però ulteriori studi per dimostrarne un’efficacia certa (7).

I primi risultati dello studio CuRe, il primo studio autorizzato dalla FDA sulla terapia con cellule staminali somministrata prima della nascita per la spina bifida, sono stati pubblicati nel 2026 e sono riassunti sopra. Riguardano i primi dati di sicurezza in sei neonati, mentre gli eventuali benefici funzionali aggiuntivi devono ancora essere valutati. Il trattamento con cellule staminali prima della nascita è disponibile solo nell’ambito di studi clinici (3, 8). Per questo, nonostante i risultati sugli animali delle iniezioni di cellule staminali in utero, possiamo ancora usare solo la terapia con cellule staminali convenzionale dopo la nascita, dove le cellule staminali sono state ampiamente usate in diversi disturbi neurologici.

Benefici della terapia con cellule staminali nella spina bifida

Sebbene gran parte della ricerca recente si sia concentrata sulla somministrazione di cellule staminali ai feti durante la riparazione chirurgica prenatale, alcuni piccoli studi hanno esaminato anche la somministrazione di cellule staminali dopo la nascita. Tra questi un resoconto del 2018 su due bambini, uno studio del 2019 su 28 bambini trattati con MSC della gelatina di Wharton e uno studio del 2023 su 11 bambini trattati con cellule mononucleate del midollo osseo (1, 2, 15).

Nelle persone con spina bifida la terapia con cellule staminali è stata associata a miglioramenti riportati nei seguenti ambiti (1, 2, 15):

• Controllo intestinale
• Controllo vescicale
• Potenza e forza degli arti inferiori
• Controllo e movimento degli arti inferiori
• Sensibilità vescicale e intestinale
• Sviluppo grosso-motorio
• Capacità funzionali e attività quotidiane
• Qualità di vita

Nello studio del 2019, per 21 bambini su 26 (81%) con dati di follow-up è stato riportato un certo miglioramento dello stato di salute e della qualità di vita, mentre 10 bambini (38%) hanno mostrato un lieve miglioramento nelle capacità di cura di sé. Anche lo studio del 2023 ha riportato miglioramenti della funzione intestinale e vescicale: il numero di bambini che avevano bisogno di assistenza completa per l’evacuazione è sceso da 11 a 3 e quello dei bambini con perdite di urina da 9 a 3. Nella nostra esperienza clinica abbiamo osservato miglioramenti di tipo simile nei pazienti con spina bifida dopo il trattamento con cellule staminali. Questi risultati e osservazioni non dimostrano però che i miglioramenti siano stati causati dal trattamento con cellule staminali, e i risultati possono variare notevolmente da un paziente all’altro (1, 2).

Possibili miglioramenti dopo la terapia con cellule staminali per la spina bifida

Come vengono valutati i miglioramenti dopo il trattamento con cellule staminali?

In Beike riteniamo che la valutazione dei progressi del paziente dopo la terapia con cellule staminali sia una parte importante del percorso di trattamento. Prima del trattamento il nostro team medico esamina la storia clinica del paziente, le sue condizioni neurologiche attuali e le sue capacità funzionali, per stabilire un punto di partenza per il confronto durante il follow-up.

I possibili miglioramenti vengono valutati in diversi ambiti, a seconda dell’età, delle condizioni e dei sintomi del paziente:

• Funzione vescicale e intestinale: Cambiamenti nel controllo urinario e intestinale, episodi di incontinenza, stitichezza e necessità di cateterismo o di altre misure di gestione vescicale e intestinale (12).
• Forza muscolare e sensibilità degli arti inferiori: Cambiamenti nella forza dei muscoli delle gambe, nel controllo dei movimenti e nella sensibilità, che possono essere valutati con esami neurologici e valutazioni riabilitative.
• Funzione grosso-motoria e mobilità: Cambiamenti nello stare seduti, stare in piedi, camminare, nell’equilibrio e nella capacità di muoversi in autonomia o con assistenza (16).
• Attività funzionali quotidiane: Cambiamenti nella capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane, come i trasferimenti, vestirsi e altre attività adeguate all’età.
• Qualità di vita: Cambiamenti nel comfort, nell’autonomia, nella partecipazione alle attività quotidiane e nella qualità di vita complessiva riferita dal paziente o dalla famiglia (17).

In Beike offriamo un programma di follow-up a 1, 3, 6 e 12 mesi dal trattamento. Durante queste valutazioni esaminiamo i progressi del paziente attraverso questionari di follow-up, osservazioni della famiglia e referti medici o riabilitativi pertinenti. Quando è indicato dal punto di vista medico, possono essere presi in considerazione anche esami aggiuntivi, come l’esame urodinamico o valutazioni neurologiche.

È importante capire che i miglioramenti possono variare da un paziente all’altro e che alcuni pazienti possono avere cambiamenti limitati o nessun cambiamento evidente. Confrontare le condizioni del paziente prima e dopo il trattamento ci aiuta a seguire i progressi nel tempo, anche se un miglioramento osservato non può essere attribuito automaticamente alla sola terapia con cellule staminali.

Sicurezza, effetti collaterali e controllo di qualità delle cellule

Come qualsiasi trattamento medico, la terapia con cellule staminali può avere effetti collaterali. Molte delle reazioni a breve termine riportate sono simili a quelle che possono verificarsi dopo un’infusione endovenosa o un’iniezione, come febbre, mal di testa, nausea, un fastidio temporaneo o una reazione allergica. Negli studi pubblicati sulla terapia con cellule staminali nei bambini con spina bifida gli eventi avversi riportati sono stati in genere lievi e temporanei, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento (1, 2). Una revisione del 2026 su 42 studi randomizzati con MSC del cordone ombelicale somministrate per via endovenosa negli adulti ha rilevato che la febbre era più frequente dopo il trattamento, senza altri segnali di sicurezza (18).

Nello studio del 2019 con MSC della gelatina di Wharton in 28 bambini, il neurologo dello studio non ha osservato reazioni durante le infusioni o poco dopo, e i disturbi riferiti dai genitori nei giorni successivi, come febbre, mal di testa, nausea e sensibilità emotiva, sono stati lievi e sono passati senza trattamento (sintesi dello studio, 1). Lo studio vietnamita del 2023 sul trattamento intratecale ha riportato in 11 bambini nessun evento avverso grave e sette lievi (mal di testa in tre casi e un caso ciascuno di vomito, febbre, dolore uretrale e gonfiore nel punto di prelievo del midollo osseo). Tutti si sono risolti senza ulteriori trattamenti (sintesi dello studio, 2). Nello studio CuRe i neonati non hanno avuto complicanze attribuite alle cellule, anche se in 4 delle 6 gravidanze si è verificata una rottura precoce delle membrane, un rischio noto della chirurgia fetale stessa (sintesi dello studio, 3, 11).

Il nostro protocollo somministra le cellule sia per via endovenosa sia con iniezione intratecale, eseguita dopo una puntura lombare, una procedura con rischi propri (più spesso mal di testa e mal di schiena successivi), che i medici curanti discutono con Lei prima del consenso. Nei bambini che hanno subito interventi alla colonna o che hanno un midollo ancorato o uno shunt, i medici valutano individualmente se e dove una puntura lombare possa essere eseguita in sicurezza (13).

Quanto alle cellule stesse: la stessa revisione del 2026 sulle MSC del cordone ombelicale somministrate per via endovenosa negli adulti non ha rilevato un aumento di tumori o di crescita anomala dei tessuti, anche se il follow-up era di solito breve e servono ancora studi più lunghi (18).

Ogni lotto di cellule viene sottoposto a screening, testato due volte e reso tracciabile tramite codice prima di essere rilasciato per l’uso. L’intero processo è descritto nella nostra pagina su standard e certificazioni.

Dove si svolge il trattamento, e secondo quali regole

Il trattamento viene eseguito in ospedali affiliati a Bangkok, in Thailandia e a Dongguan, in Cina. Non è approvato dalla Food and Drug Administration statunitense e non è offerto negli Stati Uniti. Viene somministrato secondo le normative thailandesi e cinesi sulla terapia cellulare, e le cellule sono preparate in laboratori con accreditamento CNAS, GMP e ISO. I dettagli degli accreditamenti e i certificati si trovano nella nostra pagina su standard e certificazioni.

Il nostro programma di trattamento nel dettaglio

In Beike abbiamo creato un programma terapeutico completo, pensato per i pazienti con spina bifida. Il nostro trattamento comprende cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC) e cellule staminali del sangue del cordone ombelicale (UCBSC), con terapie fisiche contemporanee a sostegno della riabilitazione neurologica, del movimento, della forza muscolare e delle attività quotidiane.

Le cellule staminali derivate dal cordone ombelicale provengono da fonti diverse, tra cui il tessuto del cordone ombelicale e il sangue del cordone. Il tessuto del cordone ombelicale contiene cellule staminali mesenchimali, mentre il sangue del cordone ombelicale contiene cellule staminali e progenitrici ematopoietiche. Entrambi i tipi di cellule sono stati studiati nella medicina rigenerativa.

Il nostro programma di terapia con cellule staminali per la spina bifida prevede da 6 a 8 somministrazioni programmate di cellule staminali derivate dal cordone ombelicale. Le cellule staminali vengono trapiantate con due metodi distinti: per via endovenosa, con un normale sistema di flebo, e con iniezione intratecale eseguita dopo una puntura lombare. Questi metodi fanno parte del nostro approccio terapeutico. In base alla nostra esperienza clinica, queste due vie di somministrazione permettono una maggiore efficacia garantendo al tempo stesso la sicurezza e il minimo disagio per il paziente. Anche la somministrazione intratecale richiede una valutazione medica individuale, in particolare nei pazienti con precedenti interventi alla colonna, midollo ancorato o idrocefalo. Può non essere adatta a tutti i pazienti.

Caso di studio di un paziente: trattamento con cellule staminali per la spina bifida

La malattia provoca numerosi sintomi alla bambina di 5 anni. I più gravi sono una disfunzione vescicale, la mancanza di sensibilità e la mancanza di forza, che le rendono impossibile gattonare o camminare senza assistenza. Con la speranza di migliorare i sintomi di Anastasia e darle più autonomia, la sua famiglia è venuta in Thailandia per il trattamento con cellule staminali. Prima di tornare negli Stati Uniti, la madre e la sorella di Anastasia si sono sedute a parlare della spina bifida di Anastasia, del trattamento con cellule staminali e dei miglioramenti osservati.

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Domande frequenti

Q.La terapia con cellule staminali può guarire la spina bifida?

A.

No. La terapia con cellule staminali non è una cura per la spina bifida. Il danno nervoso inizia prima della nascita e non può essere annullato completamente. Gli studi e i nostri dati di follow-up descrivono un miglioramento di funzioni specifiche, come il controllo della vescica e dell’intestino, la forza e la sensibilità delle gambe, in molti pazienti, ma non in tutti. Il miglioramento non può essere garantito e varia notevolmente da un paziente all’altro. L’efficacia clinica è ancora oggetto di studio (1, 2).

Q.La terapia con cellule staminali per la spina bifida è approvata dalla FDA?

A.

No. La terapia con cellule staminali per la spina bifida non è approvata dalla Food and Drug Administration statunitense e non la offriamo negli Stati Uniti. Il trattamento viene eseguito in ospedali affiliati in Thailandia e in Cina secondo le normative di quei paesi sulla terapia cellulare. I laboratori che preparano le cellule hanno accreditamenti CNAS, ISO e GMP, che non equivalgono a un’approvazione del trattamento da parte della FDA. Maggiori dettagli si trovano nella nostra pagina su standard e certificazioni.

Q.Che cos'è la spina bifida?

A.

La spina bifida è un difetto congenito che si verifica quando la colonna vertebrale e le strutture che circondano il midollo spinale non si sviluppano o non si chiudono correttamente all’inizio della gravidanza. Viene generalmente classificata tra i difetti del tubo neurale (DTN), che comportano anomalie della struttura embrionale da cui si sviluppano il cervello e il midollo spinale. Normalmente le ossa della colonna proteggono il midollo spinale. Nella spina bifida questa protezione può essere incompleta e, nelle forme più gravi, possono essere colpiti anche il midollo spinale e i nervi (12).

La spina bifida viene comunemente descritta in tre forme principali, anche se esistono altre forme meno comuni. La gravità dipende da come sono colpiti il midollo spinale e i nervi circostanti:

• Spina bifida occulta: La forma più lieve, con una piccola apertura nella colonna, di solito senza danni nervosi significativi né sintomi evidenti.

• Meningocele: Una forma in cui una sacca piena di liquido, contenente le membrane protettive del midollo spinale, sporge attraverso un’apertura della colonna, di solito con danni nervosi minimi o assenti.

• Mielomeningocele: La forma più grave, in cui sono coinvolti parte del midollo spinale e i nervi, con possibili problemi neurologici rilevanti.

Altre forme meno comuni possono colpire il midollo spinale e i nervi anche quando l’area interessata è coperta dalla pelle. Gli effetti della spina bifida possono variare notevolmente da una persona all’altra, a seconda del tipo, della sede e della gravità del difetto spinale (12).

Q.Quali sono i sintomi della spina bifida?

A.

I sintomi della spina bifida dipendono dal tipo e dalla gravità della condizione e dal livello della colonna interessato. In generale, i difetti più alti lungo la colonna possono causare maggiori difficoltà nel movimento delle gambe e nella mobilità. I sintomi variano però notevolmente da una persona all’altra, e le persone con forme più lievi, come la spina bifida occulta, possono non avere sintomi evidenti.

A seconda del grado di coinvolgimento del midollo spinale e dei nervi, i possibili sintomi e problemi associati sono:

• Debolezza o paralisi degli arti inferiori: Difficoltà a muovere le gambe, stare in piedi, camminare o mantenere l’equilibrio.

• Ridotta sensibilità: Perdita parziale o completa della sensibilità alle gambe o ai piedi, che può anche aumentare il rischio di lesioni o problemi cutanei non notati.

• Disfunzione vescicale: Difficoltà a controllare la minzione, incontinenza urinaria, svuotamento incompleto della vescica o infezioni ricorrenti delle vie urinarie.

• Disfunzione intestinale: Stitichezza, difficoltà a controllare l’evacuazione o incontinenza fecale.

• Problemi ortopedici: Anomalie dei piedi, delle anche o della colonna, come piede torto, deformità articolari o scoliosi (curvatura della colonna).

Alcuni bambini, in particolare quelli con mielomeningocele, possono avere anche condizioni neurologiche associate come l’idrocefalo (accumulo eccessivo di liquido nel cervello) o la malformazione di Chiari II (un’anomalia strutturale della parte inferiore del cervello). Queste condizioni possono causare ulteriori problemi neurologici e influire sull’apprendimento, sull’attenzione, sulla coordinazione o sullo sviluppo. Molti bambini con spina bifida hanno però un’intelligenza normale, e gli effetti variano notevolmente da persona a persona.

Sebbene la spina bifida sia presente dalla nascita, alcuni sintomi o complicanze possono comparire o cambiare con la crescita del bambino. Una debolezza delle gambe nuova o in peggioramento, mal di schiena, difficoltà a camminare o cambiamenti nel controllo della vescica e dell’intestino devono essere valutati da un medico, perché possono indicare complicanze come un midollo ancorato (12, 16).

Q.Come si diagnostica la spina bifida?

A.

La spina bifida può spesso essere individuata durante le ecografie prenatali, in particolare con l’ecografia morfologica del secondo trimestre, di solito eseguita tra la 18ª e la 22ª settimana di gravidanza (19, 20). L’ecografia permette ai medici di esaminare la colonna e il cervello del bambino, individuare anomalie e valutare la sede e l’estensione del difetto spinale. Un’ampia revisione sistematica pubblicata nel 2024 ha stimato che, nelle gravidanze a basso rischio, circa il 76% dei casi di spina bifida veniva individuato con una singola ecografia del secondo trimestre. I tassi di individuazione possono però variare e le forme più lievi possono essere più difficili da riconoscere (19).

La diagnosi può essere sospettata anche dopo uno screening sul sangue materno per l’alfa-fetoproteina (AFP). Il bambino produce questa proteina, l’AFP, che di solito raggiunge il sangue della madre, ma se il livello di AFP è troppo alto può essere un segno di spina bifida. Un’AFP elevata non è però specifica della spina bifida e richiede ulteriori accertamenti (10).

Se sono necessari ulteriori accertamenti, i medici possono raccomandare un’ecografia più dettagliata o una risonanza magnetica fetale per valutare meglio la colonna, il midollo spinale e le anomalie cerebrali associate. In casi selezionati può essere raccomandata anche un’amniocentesi, per analizzare un piccolo campione del liquido che circonda il bambino alla ricerca di ulteriori marcatori o anomalie genetiche. Se anche questo liquido presenta livelli elevati di AFP e di acetilcolinesterasi, ciò fa pensare a un difetto aperto, in cui il midollo spinale non è coperto dalla pelle (10).

Dopo la nascita i medici possono diagnosticare la spina bifida con un esame obiettivo e neurologico. Le forme più gravi possono essere visibili come un’apertura o una sacca sulla schiena del bambino, mentre le forme più lievi possono essere individuate solo più tardi, nell’infanzia o nell’età adulta. Quando necessario si può ricorrere alla risonanza magnetica della colonna e del cervello per confermare la diagnosi e valutare il midollo spinale e le strutture circostanti (12).

Q.Quali sono i trattamenti attualmente disponibili per la spina bifida?

A.

Poiché i DTN sono dovuti a uno sviluppo anomalo del tubo neurale durante la gravidanza, le opzioni di trattamento sono limitate, come per molti altri disturbi neurologici. Il trattamento della spina bifida dipende dal tipo, dalla gravità e dalle complicanze di ciascun paziente. Le attuali opzioni di trattamento comprendono:

• Riparazione chirurgica dopo la nascita: La chirurgia è il trattamento principale per i neonati con spina bifida aperta (mielomeningocele). Di solito viene eseguita nei primi giorni dopo la nascita per chiudere il difetto spinale, proteggere i nervi esposti e aiutare a prevenire ulteriori danni. La chirurgia non può però invertire il danno nervoso già avvenuto (11).

• Riparazione chirurgica prima della nascita (chirurgia fetale): La riparazione chirurgica prenatale è stata studiata in uno studio clinico randomizzato (lo studio MOMS) ed è oggi un’opzione consolidata per casi selezionati di mielomeningocele in centri specializzati di chirurgia fetale. Di solito viene eseguita prima della 26ª settimana di gravidanza. Lo studio ha riportato benefici clinici, tra cui un minor bisogno di trattare l’idrocefalo e migliori risultati motori in alcuni bambini rispetto alla chirurgia dopo la nascita. La chirurgia fetale comporta però rischi aggiuntivi significativi sia per la madre sia per il bambino, un’attenta selezione delle pazienti resta essenziale e non è adatta a ogni gravidanza (11).

• Trattamento delle complicanze neurologiche: Alcuni pazienti sviluppano idrocefalo (eccesso di liquido nel cervello), che può richiedere l’impianto chirurgico di uno shunt per drenare il liquido. Anche altre complicanze, come il midollo ancorato, possono richiedere un intervento chirurgico se causano un peggioramento dei sintomi neurologici o difficoltà funzionali (12).

• Gestione vescicale e intestinale: I pazienti con difficoltà di controllo della vescica o dell’intestino possono trarre beneficio da farmaci, svuotamento programmato della vescica con catetere, adattamenti della dieta e programmi strutturati di gestione intestinale. Nei casi più complessi possono essere prese in considerazione procedure aggiuntive o un intervento chirurgico. È importante anche il controllo regolare della funzione vescicale e renale per prevenire complicanze a lungo termine (12).

• Fisioterapia e terapia occupazionale: La riabilitazione ha un ruolo importante nel mantenere la forza muscolare, migliorare il movimento e la coordinazione, prevenire la rigidità articolare e sostenere le attività quotidiane. A seconda delle esigenze del paziente, il trattamento può comprendere anche tutori, ausili per la deambulazione, sedie a rotelle o chirurgia ortopedica (16).

• Assistenza di supporto a lungo termine: Un follow-up regolare con un team medico multidisciplinare è importante per tutta l’infanzia e l’età adulta. Può comprendere assistenza neurologica, ortopedica, urologica e riabilitativa, insieme al controllo della salute della pelle, della mobilità e di altre complicanze associate (12, 17).

Sebbene questi trattamenti possano migliorare in modo significativo la salute e il funzionamento quotidiano, non offrono una cura completa per la spina bifida. Il trattamento mira quindi a prevenire le complicanze, preservare la funzione neurologica esistente e aiutare ogni paziente a raggiungere la massima autonomia possibile.

Q.Quali cellule staminali sono le migliori per trattare la spina bifida?

A.

Diversi tipi di cellule staminali sono oggetto di studio per le malattie neurologiche, tra cui la spina bifida. Ad oggi nessuno studio clinico ben controllato ha confrontato direttamente la sicurezza e l’efficacia dei diversi tipi di cellule staminali specificamente per la spina bifida. Possiamo però riassumere le diverse fonti di cellule staminali studiate per le malattie neurologiche, tra cui la spina bifida. Ogni tipo di cellula ha proprietà biologiche, potenziali vantaggi e limiti diversi (1, 2, 10).

I principali tipi oggetto di studio sono:

• Cellule staminali mesenchimali (MSC): Queste cellule possono essere ottenute da diverse fonti, tra cui il tessuto adiposo, il midollo osseo, la placenta, il liquido amniotico e il tessuto del cordone ombelicale, che è quello che usiamo in Beike. Queste cellule possono essere isolate ed espanse in condizioni di laboratorio controllate per ottenere il numero di cellule necessario. Le MSC sono particolarmente interessanti per le loro proprietà immunomodulatorie, neuroprotettive e paracrine. Studi sperimentali e piccoli resoconti clinici suggeriscono possibili benefici neurologici nella spina bifida (1, 4, 5).

• Cellule staminali del sangue del cordone ombelicale (UCBSC): Queste cellule si ottengono dal sangue del cordone ombelicale e contengono soprattutto cellule staminali e progenitrici ematopoietiche. Sono state studiate per alcune malattie neurologiche, ma le prove cliniche dirette della loro efficacia nella spina bifida restano limitate.

• Cellule mononucleate derivate dal midollo osseo (BMMNC): Si tratta di una miscela di cellule ottenute dal midollo osseo, comprese cellule staminali e progenitrici. Sono state studiate per diverse malattie neurologiche. Un piccolo studio clinico su bambini con spina bifida ha riportato possibili miglioramenti della funzione vescicale, intestinale e motoria, anche se servono studi controllati più ampi per confermare questi risultati (2).

• Cellule staminali embrionali (ESC): Un altro tipo di cellule staminali sono le cellule staminali embrionali, ottenute da embrioni nelle prime fasi di sviluppo. Queste cellule sono pluripotenti e possono svilupparsi in molti tipi di cellule diversi, comprese cellule neurali in specifiche condizioni di laboratorio, ma sono difficili da ottenere e la loro origine solleva questioni etiche. La loro applicazione clinica richiede inoltre un attento controllo del differenziamento e del rischio tumorigenico.

• Cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC): Queste cellule possono essere generate riprogrammando cellule mature dell’organismo, come cellule della pelle o del sangue, in uno stato pluripotente. Possono svilupparsi in diversi tipi di cellule, tra cui neuroni e altre cellule del sistema nervoso. Offrono preziose opportunità per la modellizzazione delle malattie e la ricerca rigenerativa, ma il loro uso clinico nella spina bifida è ancora in una fase iniziale di ricerca.

• Cellule staminali neurali (NSC): Sono un altro tipo di cellule staminali studiate per le malattie neurologiche, perché possono produrre fattori neurotrofici e possono differenziarsi in tipi di cellule neurali in condizioni adeguate, ma la loro efficacia nel trattamento della spina bifida non è stata dimostrata clinicamente.

Dopo aver esaminato attentamente benefici e rischi di ciascun tipo, abbiamo deciso di usare come fonte principale le cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC), perché sono state ampiamente studiate nella medicina rigenerativa e hanno mostrato una sicurezza e proprietà biologiche incoraggianti. A queste affianchiamo contemporaneamente le cellule del sangue del cordone ombelicale (cellule ematopoietiche) per ottenere benefici aggiuntivi dall’uso di due tipi di cellule staminali, ciascuno dei quali contribuisce alla neurorigenerazione con meccanismi diversi e complementari. Non è però ancora stato stabilito se la combinazione dei due tipi di cellule offra benefici aggiuntivi ai pazienti con spina bifida (18).

Oltre alla fonte delle cellule staminali, esistono anche diverse vie di somministrazione. La ricerca clinica e sperimentale ha esaminato diverse vie di somministrazione, tra cui:

• Endovenosa: Somministrazione nel flusso sanguigno tramite un’infusione endovenosa.

• Intratecale: Somministrazione nel liquido cerebrospinale (LCS) che circonda il cervello e il midollo spinale, tramite una puntura lombare.

In Beike usiamo contemporaneamente la via endovenosa e quella intratecale come parte del nostro approccio terapeutico, quando è appropriato dal punto di vista medico, per ottenere i migliori risultati con il minor numero possibile di effetti collaterali.

Q.Quali cellule staminali usiamo per trattare la spina bifida?

A.

In Beike usiamo per la spina bifida due tipi di cellule derivate dal cordone ombelicale: cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale (UC-MSC) e cellule staminali del sangue del cordone ombelicale (UCBSC). Queste cellule si ottengono da cordoni ombelicali donati dopo il parto da madri sane e sottoposte a screening medico. Le donatrici vengono sottoposte a screening medico e a test per le malattie infettive, mentre le cellule raccolte vengono lavorate e testate in condizioni di laboratorio controllate. Come già detto, usiamo insieme entrambi i tipi di cellule per sfruttare i loro effetti biologici potenzialmente complementari.

Q.Qual è il momento ottimale per la terapia con cellule staminali per la spina bifida?

A.

Non esiste un momento specifico per il trattamento con cellule staminali; ma, come per molte altre malattie neurologiche e sulla base degli studi clinici disponibili sulla terapia con cellule staminali in bambini di età diverse, in genere raccomandiamo una valutazione medica precoce dopo la diagnosi, una volta che il paziente abbia ricevuto l’eventuale trattamento chirurgico necessario e sia clinicamente stabile. Questo perché un intervento precoce potrebbe in teoria offrire opportunità per sostenere lo sviluppo neurologico e la riabilitazione, mentre la terapia con cellule staminali viene studiata per il suo potenziale di proteggere le cellule nervose e ridurre ulteriori danni neurologici. Il momento più appropriato va quindi stabilito individualmente, tenendo conto dell’età del paziente, delle condizioni neurologiche, degli interventi precedenti e della stabilità clinica complessiva. Dobbiamo comunque precisare che il beneficio clinico non è garantito al 100%, come per qualsiasi intervento, ed è di fondamentale importanza consultare i nostri specialisti prima di sottoporsi alla procedura, per conoscerla meglio e capire i potenziali benefici, le incertezze e i rischi nel Suo caso specifico (15).

Q.Quali sono i possibili effetti collaterali della terapia con cellule staminali per la spina bifida?

A.

Naturalmente nessun trattamento è privo di possibili complicanze, e la terapia con cellule staminali non fa eccezione. Tuttavia, nonostante la sua novità, la nostra esperienza clinica e gli studi clinici pubblicati mostrano che la terapia con cellule staminali è in genere ben tollerata e che la maggior parte degli effetti collaterali riportati è lieve e temporanea. Tra questi possono esserci febbre, mal di testa, nausea o reazioni allergiche, simili ad alcune reazioni che si verificano con le trasfusioni di sangue o altre infusioni endovenose. Inoltre, negli studi dedicati specificamente alla terapia con cellule staminali in pazienti con spina bifida non sono stati riportati eventi avversi gravi correlati al trattamento, e gli effetti collaterali osservati sono stati in genere lievi e temporanei e sono passati senza trattamento. È importante considerare anche i possibili rischi legati alle procedure di somministrazione, in particolare la puntura lombare, che può causare mal di testa o mal di schiena temporanei e, raramente, complicanze più gravi. Sebbene i dati di sicurezza disponibili siano incoraggianti, servono ancora studi più ampi e un follow-up più lungo (1, 2, 13, 14).

Q.Quali fattori influiscono sul successo della terapia con cellule staminali per la spina bifida?

A.

Come per molte altre malattie neurologiche, la risposta alla terapia con cellule staminali può variare da un paziente all’altro. Diversi fattori legati al paziente e al trattamento potrebbero in teoria influire sui risultati.

I fattori che potrebbero influire sulla Sua risposta alla terapia con cellule staminali per la spina bifida comprendono:

• Gravità della spina bifida e funzione neurologica residua: Il tipo di spina bifida, la sede del difetto spinale, l’entità del danno nervoso e la funzione neurologica residua sono aspetti importanti nella valutazione di ciascun paziente. Questi fattori possono influire sulla mobilità e sulla sensibilità del paziente, anche se la funzione vescicale non corrisponde sempre al livello della lesione (12, 16).

• Dose/numero di cellule staminali: Il numero di cellule staminali somministrate può essere un fattore importante nella valutazione del trattamento. Uno studio preliminare ha suggerito una possibile relazione tra la dose totale di cellule per kg di peso corporeo e la risposta al trattamento, anche se i bambini che avevano ricevuto più cellule avevano ricevuto anche più infusioni (1). In Beike Technology i nostri programmi di trattamento prevedono in genere circa 120-340 milioni di cellule in totale, a seconda del peso, dell’età e delle condizioni mediche individuali del paziente.

• Via/metodo di somministrazione: Le cellule staminali possono essere somministrate per vie diverse, tra cui l’infusione endovenosa e l’iniezione intratecale. Queste vie possono dare luogo a modalità diverse di distribuzione delle cellule e di attività biologica. La somministrazione intratecale viene studiata come modo per portare le cellule più vicino al sistema nervoso centrale, mentre la somministrazione endovenosa permette alle cellule di circolare nell’organismo. In Beike Technology usiamo entrambe le vie come parte del nostro approccio terapeutico, quando è appropriato dal punto di vista medico, per ottenere la massima efficacia. Servono però ulteriori studi per stabilire se la combinazione di questi metodi dia risultati migliori per i pazienti con spina bifida rispetto all’uso di una sola via (1, 2, 13).

• Tipo di cellule staminali usate: I diversi tipi di cellule staminali hanno proprietà biologiche e potenziali applicazioni terapeutiche diverse. Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono di particolare interesse per le malattie neurologiche per le loro proprietà immunomodulatorie e neuroprotettive, esercitate soprattutto attraverso il rilascio di fattori di crescita e altri segnali biologici. In Beike usiamo le cellule mesenchimali del tessuto del cordone ombelicale come fonte principale di cellule staminali. Usiamo anche cellule staminali del sangue del cordone ombelicale, che contengono soprattutto cellule staminali e progenitrici ematopoietiche, per sfruttare i loro effetti biologici potenzialmente complementari (18).

• Momento del trapianto di cellule staminali: Come già detto, un intervento precoce potrebbe in teoria offrire opportunità per sostenere lo sviluppo neurologico e la riabilitazione. In genere incoraggiamo le famiglie a richiedere una valutazione medica precoce, dopo che il paziente abbia ricevuto l’eventuale trattamento chirurgico necessario e sia clinicamente stabile.

• Riabilitazione e terapie di supporto: La fisioterapia, la terapia occupazionale e altri programmi di riabilitazione hanno un ruolo importante nel sostenere il movimento, la forza muscolare, le capacità funzionali e l’autonomia. In Beike combiniamo il trattamento con cellule staminali con terapie riabilitative a sostegno della cura complessiva del paziente (16).

• Durata del follow-up: Quando si verificano, i miglioramenti possono svilupparsi gradualmente e non subito dopo il trattamento. In genere raccomandiamo di osservare i pazienti per possibili cambiamenti nei 3-6 mesi successivi. In Beike Technology, anche dopo la dimissione, Le offriamo un programma di follow-up completo che inizia già a un mese e prosegue fino a un anno dal trapianto. Ha pieno accesso al nostro team di professionisti anche dopo aver lasciato il nostro centro.

È importante capire che questi fattori non garantiscono un determinato risultato del trattamento. Ogni paziente viene valutato individualmente, e i potenziali benefici, i limiti e i rischi vengono discussi prima del trattamento.

Revisione medica a cura di

Dr. Mohammad Alzogool

Direttore medico

Il dott. Mohammad Alzogool è direttore medico di Beike. È medico e ricercatore, con un lavoro in oftalmologia e medicina rigenerativa. Ha pubblicato su oftalmologia, medicina rigenerativa, intelligenza artificiale, imaging medico e linee guida cliniche basate sulle prove. Valuta le nuove terapie rigenerative a partire da questo lavoro clinico e scientifico.

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Pubblicato 23 marzo 2017 Aggiornato 2 novembre 2026

Ricerca pubblicata

Ricerca su Spina Bifida

Riassunti in linguaggio semplice di studi indipendenti sottoposti a revisione paritaria. Ognuno rimanda alla pubblicazione originale.

• Riparazione fetale del mielomeningocele: revisione narrativa della prospettiva storica, delle terapie rigenerative emergenti e delle direzioni future, sintesi dello studio 2026
• Terapia in vivo per la riparazione prenatale del mielomeningocele nel modello fetale ovino con cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale umano: prova di principio, sintesi dello studio 2026
• PRIUM-Cell: programma di riparazione in utero del mielomeningocele con cellule stromali mesenchimali, sintesi dello studio 2025
• Cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dal cordone ombelicale migliorano la funzione motoria nella riparazione chirurgica prenatale del mielomeningocele: studio su modello ovino, sintesi dello studio 2023
• Terapia preclinica con cellule staminali nei feti con mielomeningocele: revisione sistematica e meta-analisi, sintesi dello studio 2021
• Analisi retrospettiva della sicurezza e dell'efficacia della somministrazione di cellule staminali della gelatina di Wharton nei bambini con spina bifida, sintesi dello studio 2019
• Fattibilità e sicurezza della terapia cellulare nella riparazione in utero del mielomeningocele (studio CuRe): primo studio sull'uomo di fase 1 a braccio singolo, sintesi dello studio 2026
• Progressi nella riparazione fetale della spina bifida tra chirurgia prenatale, cellule staminali e biomateriali, sintesi dello studio 2026

Tutti i 19 studi su Spina Bifida

Riferimenti medici

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