Trattamento con cellule staminali per le malattie del motoneurone

Non ci sono prove che i vaccini causino l’autismo, ma ci sono sempre più prove che l’autismo non sia solo una condizione genetica/ereditaria, ma che possa essere causato da fattori ambientali. Ad esempio, l’esposizione al bisfenolo A è attualmente oggetto di studio per determinarne l’impatto come fattore causale dell’autismo.
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La terapia con cellule staminali per l’autismo utilizza le capacità rigenerative e modulatorie delle cellule staminali per affrontare i fattori neurologici e immunitari associati all’autismo.

Le cellule staminali, derivate principalmente dal sangue del cordone ombelicale, sono pluripotenti, ovvero possono svilupparsi in diversi tipi di cellule, compresi i neuroni. La terapia mira a:

1. Sostituire i neuroni danneggiati: Le cellule staminali si differenziano in neuroni, riparando potenzialmente i danni neurologici.
2. Riducono l’infiammazione cerebrale: Le cellule staminali modulano le risposte immunitarie, riducendo l’infiammazione che si ritiene contribuisca all’autismo.
3. Migliora la connettività cerebrale: Un maggiore assorbimento dei nutrienti e la neurovascolarizzazione favoriscono una migliore funzione cerebrale, aiutando a migliorare il comportamento e la cognizione.

Gli studi clinici suggeriscono miglioramenti in aree come l’interazione sociale, la comunicazione, l’iperattività e la regolazione dell’umore, anche se i risultati sono diversi. La ricerca è in corso per comprendere appieno l’efficacia e la sicurezza della terapia.

Il più delle volte si tratta di 3-6 mesi per l’effetto iniziale, con miglioramenti continui nel corso dei successivi 1 o 2 anni. Abbiamo riscontrato che i genitori hanno notato una differenza quasi immediata o una differenza evidente entro 2 settimane, ma non deve essere considerata tipica o scontata.

L’autismo è un disturbo del neurosviluppo caratterizzato da diversi sintomi sociali e comportamentali. La causa esatta dell’autismo non è ancora del tutto chiara, ma è stata ipotizzata una combinazione di predisposizione genetica e di insulti/danni cerebrali perinatali che si verificano al momento della nascita. I bambini affetti da autismo di solito manifestano una combinazione di problemi sociali e comportamentali, tra cui ridotte capacità sociali e di comunicazione, comportamenti ripetitivi o limitati – tra cui discorsi e movimenti stereotipati e ripetitivi – ritualizzazioni della routine e disprezzo dei cambiamenti, nonché una reattività anomala a diversi stimoli sensoriali (ad esempio, rumore e luce).

L’autismo è solitamente associato a caratteristiche aggiuntive che potrebbero compromettere la funzionalità del bambino, tra cui irritabilità, aggressività, iperattività, insonnia e diversi disturbi dell’umore come depressione o ansia (1, 2).

È stato ipotizzato che l’autismo sia dovuto a una combinazione di predisposizione genetica e danno cerebrale infiammatorio o immunomediato (3).

È stato inoltre dimostrato che l’autismo presenta numerose condizioni di comorbidità che contribuiscono a peggiorare i comportamenti e la socializzazione, tra cui disturbi gastrointestinali (es. costipazione cronica), disturbi metabolici, problemi del sonno, crisi epilettiche, problemi nutrizionali e alimentazione selettiva e disturbi psicologici (4).

Nonostante i numerosi progressi compiuti per diagnosticare più precocemente l’autismo, in modo da consentire una gestione tempestiva e fornire una migliore qualità di vita ai bambini e agli adulti che convivono con questa condizione che dura tutta la vita, non ci sono stati molti progressi nel trattamento delle sue caratteristiche principali. I trattamenti attuali mirano solo ad alleviare i comportamenti sfavorevoli, come l’irritabilità e l’aggressività, e a permettere ai bambini di raggiungere il loro pieno potenziale in termini di capacità cognitive e sociali. I trattamenti comunemente utilizzati includono la terapia psicologica, la terapia nutrizionale e, nei casi di estrema resistenza, la farmacoterapia con farmaci (2, 5):

Psicoterapia/Terapia comportamentale
Questi includono diversi approcci di trattamento psicologico ed educativo che mirano a rafforzare i comportamenti positivi e a ridurre quelli indesiderati. Un approccio comunemente utilizzato nell’autismo è l’analisi comportamentale applicata (ABA). L’ABA prevede alcuni interventi psicologici che mirano a rafforzare i comportamenti positivi attraverso l’istituzione di un sistema di ricompense e a inibire i comportamenti indesiderati attraverso l’istituzione di una conseguenza attiva o passiva. Questo processo viene ripetuto durante le sessioni per “modellare” il comportamento del bambino autistico. È stato stimato che questo metodo migliora le caratteristiche sociali e comportamentali dei bambini con autismo se utilizzato precocemente; alcuni bambini mostrano miglioramenti visibili nel loro quoziente intellettivo. Tuttavia, queste sessioni richiedono molto tempo per funzionare e il grado di miglioramento varia da un bambino all’altro in base alla gravità del suo autismo (2, 5).

Farmacoterapia (trattamento medico)
I farmaci possono essere utilizzati per trattare i comportamenti che non hanno risposto alla psicoterapia, tra cui aggressività, ansia, iperattività o irritabilità. Alcuni farmaci comunemente utilizzati sono quelli impiegati in diverse condizioni psicologiche (2, 5):

• Antipsicotici (es. risperidone e aripiprazolo): È stato dimostrato che questi farmaci migliorano l’irritabilità e l’impulsività. Tuttavia, sono comunemente associati a molteplici effetti collaterali che ne rendono necessario l’uso con estrema cautela, soprattutto in considerazione della fascia d’età in cui vengono utilizzati.
• Antidepressivi (es. fluoxetina): In alcuni studi è stato dimostrato che gli antidepressivi migliorano l’irritabilità e i comportamenti ripetitivi associati all’autismo.
• Stimolanti (es. metilfenidato e atomoxetina): Sono particolarmente utili nei bambini autistici con sintomi ADHD coesistenti e iperattività e/o distrazione costante.

Terapia nutrizionale
Si tratta di diete che hanno dimostrato di migliorare i sintomi associati all’autismo. Alcune diete comunemente utilizzate sono la dieta chetogenica e la dieta senza glutine. Anche l’uso aggiuntivo di integratori (ad esempio probiotici e antiossidanti) ha mostrato un certo miglioramento dei sintomi (6, 7).

Naturalmente esistono altri numerosi trattamenti e farmaci che hanno dimostrato di avere effetti benefici sull’autismo, che non sono l’argomento principale di questo articolo; tuttavia, tutti hanno una cosa in comune: sono di natura esclusivamente sintomatica, ossia mirano a migliorare in una certa misura le diverse caratteristiche dell’autismo, senza intervenire sull’anomalia neurologica originale che porta alla presentazione dell’autismo. È qui che la terapia con le cellule staminali si sta affermando come una possibile opzione terapeutica che potrebbe effettivamente migliorare o addirittura riparare i cambiamenti o i danni cerebrali originali che contribuiscono alle diverse caratteristiche dell’autismo.

Ad oggi, non esiste un singolo studio – a nostra conoscenza – che abbia confrontato diversi tipi di cellule staminali, per quanto riguarda la sicurezza e l’efficacia, in particolare nell’autismo. Attualmente sono disponibili molti tipi di cellule staminali da utilizzare in diverse condizioni, tra cui le cellule staminali embrionali, le cellule staminali mesenchimali (ad esempio le cellule staminali del midollo osseo e del cordone ombelicale), le cellule staminali ematopoietiche, le cellule staminali neurali e molte altre fonti (8).

Tuttavia, se si considerano altri disturbi dello sviluppo neurologico simili e diversi studi sulle terapie con cellule staminali, le cellule staminali più fattibili e sicure che sono state utilizzate e testate nelle persone autistiche e in altre condizioni neurologiche includono campioni derivati dal cordone ombelicale, sia il sangue che il tessuto del cordone, e le cellule staminali del midollo osseo. Questi due tipi forniscono i migliori risultati con i minori effetti collaterali possibili (8, 9).

Abbiamo anche testato e pubblicato un articolo sulla migliore efficacia dell’utilizzo contemporaneo di entrambi i tipi di campioni di cordone ombelicale, le cellule mesenchimali del cordone ombelicale e le cellule ematopoietiche del cordone ombelicale, mantenendo una somministrazione sicura (11). Questi risultati hanno contribuito a stabilire il nostro attuale metodo di somministrazione di cellule staminali di doppio tipo.

Alla Beike Biotechnology utilizziamo per l’autismo le cellule staminali del cordone ombelicale, sia mesenchimali che ematopoietiche donate da madri sane dopo un parto normale. Come già detto, la somministrazione concomitante di entrambi i tipi di cellule staminali offre risultati migliori (11).

L’autismo viene generalmente diagnosticato intorno ai 3 o 4 anni di età. La maggior parte degli studi che hanno valutato l’efficacia della terapia con cellule staminali ha avuto pazienti a partire dall’età di 3 anni, senza che siano stati segnalati effetti collaterali specifici per l’età (8-10). Inoltre, il cervello umano continua a svilupparsi anche dopo la nascita, fino alla prima infanzia; è stato dimostrato che un intervento precoce in diverse condizioni del neurosviluppo, tra cui l’autismo, è stato associato a risultati migliori e a una migliore qualità di vita. Per questo motivo, in genere si consiglia di sottoporsi alla procedura durante la prima età scolare (3-7 anni) per ottenere i migliori risultati.

Il beneficio clinico non è garantito al 100%, come nel caso di qualsiasi intervento, e consultare i nostri specialisti prima di sottoporsi alla procedura è di fondamentale importanza per avere maggiori informazioni sulla procedura.

Nessun trattamento è privo di complicazioni e la terapia con cellule staminali è la stessa. Tuttavia, nonostante la sua novità, la terapia con cellule staminali ha effetti collaterali limitati, se utilizzata correttamente, con effetti collaterali generali paragonabili a quelli riscontrati con una normale trasfusione di sangue o un trapianto di organi estranei (ad esempio reazioni allergiche, rigetto cellulare o febbre). Altri effetti collaterali che sono stati specificamente riportati negli studi clinici che hanno testato la terapia con cellule staminali nell’autismo sono:

• Mal di testa
• Dolore nel sito di iniezione
• Disturbi gastrointestinali, tra cui nausea e/o vomito
• Crisi epilettiche
• Aumento iniziale del grado di iperattività per i primi tre mesi successivi alla terapia con cellule staminali

Tuttavia, nessuno di questi effetti collaterali riportati era pericoloso per la vita o aveva conseguenze a lungo termine ed erano facilmente gestibili dal punto di vista medico al momento della loro comparsa.

Qui di seguito ti presentiamo una sintesi dei fattori che potrebbero influenzare la tua risposta alla terapia con cellule staminali e il modo in cui noi di Beike Biotechnology affrontiamo ogni fattore per assicurarti la massima efficacia con la procedura più sicura possibile.

• Dose/numero di cellule staminali: Maggiore è la dose di cellule staminali – ovviamente entro certi limiti – migliore sarà la risposta. Alla Beike Biotechnology somministriamo una dose ottimale di circa 120-280 milioni di cellule (a seconda del peso del bambino) per l’autismo.
• Via/Metodo di somministrazione: Gli studi hanno dimostrato che l’iniezione intratecale (attraverso la puntura lombare direttamente nel liquor cerebrale) fornisce una risposta migliore rispetto alla tradizionale via endovenosa (che fa sì che le cellule staminali raggiungano altri organi oltre al cervello prima di arrivare al cervello). Alla Beike Biotechnology utilizziamo sia la via endovenosa che quella intratecale in modo concomitante per ottenere la massima efficacia, garantendo al contempo il minor numero possibile di effetti collaterali o tossicità.
• Tipo di cellule staminali utilizzate: Come già accennato, sia le cellule staminali del cordone ombelicale, che utilizziamo alla Beike Biotechnology, sia le cellule staminali del midollo osseo hanno un’efficacia più comprovata nell’autismo rispetto ad altri tipi di cellule staminali.
• Tempistica del trapianto di cellule staminali: L’intervento precoce è fondamentale per le persone affette da diversi disturbi del neurosviluppo, tra cui l’autismo. Per questo motivo, si consiglia un intervento precoce durante i primi anni di scuola (dai 3 ai 7 anni circa).
• Tempo di follow-up: i benefici significativi della terapia con cellule staminali iniziano a manifestarsi circa tre mesi dopo la terapia con cellule staminali e la maggior parte delle persone raggiunge il suo pieno potenziale circa 6-12 mesi dopo il trattamento. Alla Beike Technology, anche dopo la dimissione, ti forniamo un programma di follow-up completo a partire da un mese e fino a un anno dopo il trapianto. Hai accesso completo al nostro team di professionisti anche dopo aver lasciato il nostro centro.