Riepilogo
| Diagnosi | Sesso | Età | Nazionalità |
|---|---|---|---|
| Paralisi cerebrale | Maschile | 3 anni | Regno Unito |
| Iniezioni | Tipo di cellule | Data di ammissione | Data di dimissione |
|---|---|---|---|
| 6 | UCMSC | 1 gennaio 2023 | 19 gennaio 2023 |
Anamnesi
Il paziente, nato il 22 febbraio 2020, aveva subito una grave ipossia alla nascita con conseguente paralisi cerebrale. Presentava ipertono, distonia, deglutizione non sicura, grave deficit visivo corticale e precedenti crisi. Era stato trattato con ipotermia, midazolam, Keppra, fenobarbital e baclofen; l’ossigenoterapia iperbarica aveva favorito la vista. A causa del reflusso veniva alimentato tramite sondino nasogastrico e assumeva fenobarbital, Keppra, omeprazolo e baclofen. Nonostante una recente ulcera perforata con emorragia interna, la famiglia valutava il trattamento con cellule staminali per migliorare controllo della testa e vista.
Condizioni all’ammissione
La comunicazione verbale era limitata; il paziente reagiva al tatto e sorrideva quando gli si parlava. Il ritardo globale si manifestava con risate e vocalizzi poco frequenti e incapacità di girarsi autonomamente. Necessitava di assistenza per stare seduto senza sostegno. Non aveva avuto crisi evidenti da maggio. Non erano note allergie, ma presentava reflusso e meteorismo correlati al sondino. Prima di valutare il trattamento, l’équipe riteneva necessario stabilizzare l’apparato gastrointestinale per almeno tre mesi. Gli obiettivi erano cognizione, sviluppo, tono muscolare, controllo del collo e motricità fine.
Programma di trattamento
Il paziente ha ricevuto 6 unità di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC), somministrate mediante iniezione endovenosa (EV), iniezione intratecale tramite puntura lombare (PL) e iniezione retrobulbare, secondo il programma riportato di seguito:
| Numero | Data | Tipo di cellule | Metodo di somministrazione | Effetti collaterali |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 2 gennaio 2023 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 2 | 6 gennaio 2023 | UCMSC | Iniezione retrobulbare | nessuno segnalato |
| 3 | 9 gennaio 2023 | UCMSC | Iniezione intratecale | nessuno segnalato |
| 4 | 13 gennaio 2023 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
Condizioni alla dimissione
Dopo il trattamento erano migliorate soprattutto le condizioni fisiche generali. Appetito, controllo della testa, escursione dei movimenti, spasticità, forza del tronco e deambulazione mostravano lievi progressi, mentre il disturbo dell’umore era sensibilmente peggiorato. La famiglia era abbastanza soddisfatta e non vi erano stati altri trattamenti o nuove diagnosi.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Appetito | Lieve miglioramento |
| Controllo della testa | Lieve miglioramento |
| Escursione articolare | Lieve miglioramento |
| Spasticità | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare del tronco | Lieve miglioramento |
| Deambulazione | Lieve miglioramento |
| Disturbo dell’umore | Peggiore rispetto a prima del trattamento |
Condizioni 1 mese dopo il trattamento
Le condizioni fisiche generali continuavano a migliorare. Il paziente riusciva a stare seduto senza aiuto per alcuni minuti con sostegno minimo, indicando maggiore forza e stabilità del tronco. Vocalizzava e reagiva di più, mostrando maggior desiderio di comunicare. Controllo della testa, forza degli arti e capacità di alzarsi erano migliorati moderatamente; equilibrio, escursione dei movimenti, spasticità e linguaggio erano lievemente migliorati. La deambulazione non era cambiata. Genitori e medico confermavano i progressi ed erano soddisfatti. Il baclofen era stato aumentato da 5 a 7,5 ml.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Appetito | Miglioramento moderato |
| Equilibrio | Lieve miglioramento |
| Scialorrea | Peggiore rispetto a prima del trattamento |
| Controllo della testa | Miglioramento moderato |
| Forza muscolare degli arti | Miglioramento moderato |
| Escursione articolare | Lieve miglioramento |
| Spasticità | Lieve miglioramento |
| Linguaggio | Lieve miglioramento |
| Passaggio alla posizione eretta | Miglioramento moderato |
| Deglutizione | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare del tronco | Miglioramento moderato |
Condizioni 3 mesi dopo il trattamento
Il paziente continuava a compiere progressi generali. Aveva iniziato a fare passi con un deambulatore, segnando un miglioramento notevole della deambulazione. I genitori erano soddisfatti e lo descrivevano come più vigile, consapevole e socievole con gli estranei. Appetito, controllo della testa, forza degli arti, escursione dei movimenti, linguaggio, capacità di alzarsi e forza del tronco erano migliorati moderatamente; equilibrio, gattonamento, scialorrea, movimenti involontari e deglutizione erano lievemente migliorati. Ora comunicava i propri desideri, comprendeva espressioni e azioni, controllava la testa e riusciva in buona misura a sedersi e stare in piedi. Rimanevano difficoltà in alcune funzioni linguistiche e nelle azioni autonome.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Appetito | Miglioramento moderato |
| Equilibrio | Lieve miglioramento |
| Gattonamento | Lieve miglioramento |
| Scialorrea | Lieve miglioramento |
| Controllo della testa | Miglioramento moderato |
| Movimenti involontari | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare degli arti | Miglioramento moderato |
| Escursione articolare | Miglioramento moderato |
| Linguaggio | Miglioramento moderato |
| Passaggio alla posizione eretta | Miglioramento moderato |
| Deglutizione | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare del tronco | Miglioramento moderato |
| Deambulazione | Miglioramento significativo |
