Terapia con cellule staminali per l'autismo: in che cosa consiste, a chi è rivolta e che cosa mostrano i risultati

Sta valutando un trattamento con cellule staminali per l’autismo?

L’autismo è una condizione complessa del neurosviluppo che incide profondamente sulle capacità sociali e cognitive di moltissimi bambini. I trattamenti convenzionali e gli interventi di supporto si concentrano soprattutto sulla gestione dei sintomi e sul miglioramento del funzionamento quotidiano, ma non agiscono direttamente sui meccanismi biologici che la ricerca sta studiando nell’autismo. La terapia con cellule staminali è un’area di ricerca promettente, e alcuni studi ne suggeriscono il potenziale di migliorare alcuni dei sintomi principali associati all’autismo (1, 2).

Scopra come il trattamento con cellule staminali potrebbe diventare un’opzione importante per Lei o per una persona a Lei cara.

La terapia con cellule staminali è una cura per l’autismo?

No. La terapia con cellule staminali non cura l’autismo.

Ciò che gli studi pubblicati e i nostri dati di controllo descrivono è un miglioramento di sintomi specifici in molti pazienti, ma non in tutti. Il beneficio clinico non è garantito, il grado di miglioramento varia notevolmente da un bambino all’altro, e il trattamento resta sperimentale in ogni fascia d’età. La ricerca su quanto funzioni, e per chi, è in corso (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).

La terapia con cellule staminali è studiata per i suoi possibili effetti sui processi neurologici, immunitari e infiammatori associati all’autismo, mentre i trattamenti descritti più avanti in questa pagina agiscono sui comportamenti che ne derivano. È un approccio diverso e non equivale a una cura (1, 2, 9).

Che cosa mostra la ricerca più recente

Uno degli studi controllati recenti più solidi è uno studio randomizzato del 2026, in doppio cieco e controllato con placebo, con cellule mononucleate del sangue del cordone ombelicale somministrate per via endovenosa. È uno dei pochi studi in questo campo organizzati in modo che né i genitori né i valutatori sapessero chi aveva ricevuto le cellule. Questo conta, perché le misure abituali sono scale di valutazione del comportamento, che possono essere influenzate da ciò che i genitori si aspettano. In 13 settimane lo studio ha trovato un vantaggio misurabile rispetto al placebo nella reattività sociale (p = 0,045) e, in modo più netto, nella cognizione sociale (p = 0,002). Gli eventi avversi sono stati leggermente meno numerosi nel gruppo trattato che nel gruppo placebo (5).

Il risultato vale per un gruppo specifico. Trentasei bambini sono stati arruolati e randomizzati, e 34 hanno completato l’ultimo controllo e sono stati inclusi nell’analisi di efficacia. Tutti sono stati arruolati proprio perché gli esami del sangue mostravano una disregolazione immunitaria: almeno un marcatore infiammatorio oltre 1,5 volte il limite superiore della norma. I bambini che non raggiungevano questa soglia sono stati esclusi allo screening. Il risultato riguarda quindi i bambini con un profilo infiammatorio, non l’autismo in generale (Sintesi dello studio) (5).

Uno studio di fase II della Duke University del 2020, precedente, ha assegnato in modo casuale 180 bambini con autismo, di età da 2 a 7 anni, a una singola infusione endovenosa di sangue del cordone ombelicale (proprio o di un donatore) oppure a placebo. Non ha mostrato un miglioramento significativo del criterio principale, la socializzazione, nell’intera popolazione dello studio. Nei bambini senza disabilità intellettiva i ricercatori hanno riferito risultati incoraggianti nella comunicazione e in alcune misure esplorative dell’attenzione, ma queste analisi non erano corrette per i confronti multipli. Nessun evento avverso grave è stato attribuito alle cellule, ma reazioni all’infusione si sono verificate nel 10% dei bambini che hanno ricevuto sangue del cordone, quattro delle quali gravi, tutte in bambini che avevano ricevuto sangue del cordone di un donatore. Gli autori hanno concluso che i risultati non sostenevano l’uso del sangue del cordone per l’autismo al di fuori di uno studio clinico. Questo studio ha usato sangue del cordone, non cellule staminali mesenchimali del tessuto del cordone ombelicale (Sintesi dello studio) (6).

Uno studio di fase I della Duke University del 2020, distinto dal precedente, ha esaminato in modo specifico cellule stromali mesenchimali (MSC) derivate dal tessuto del cordone ombelicale, somministrate per via endovenosa a 12 bambini con autismo. Il trattamento è stato in generale sicuro e ben tollerato, e 6 dei 12 bambini sono migliorati in almeno due delle tre misure specifiche per l’autismo usate. Lo studio era in aperto, quindi gli autori non potevano dire se quei miglioramenti fossero dovuti alle cellule, e hanno concluso che i risultati sostenevano ulteriori ricerche controllate sulle MSC derivate dal cordone ombelicale nell’autismo (Sintesi dello studio) (7).

Una meta-analisi del 2026 di 22 studi ha trovato un miglioramento complessivo significativo dopo il trattamento con cellule staminali, ma ha riferito un’eterogeneità molto alta tra gli studi raggruppati (I² = 95%). Ciò significa che gli studi differivano così tanto per disegno, popolazione e protocollo che il dato combinato indica la direzione dell’effetto, ma non può essere letto come una misura precisa della sua entità (Sintesi dello studio) (8). Un ulteriore limite è che l’analisi includeva uno studio del 2019 sulle MSC del cordone ombelicale, di Riordan e colleghi, ritirato dalla rivista nel 2021. Il motivo dichiarato era che ai partecipanti era stato fatto pagare per partecipare e che questo non era stato reso noto, non un problema nei dati, ma va tenuto presente quando si legge il risultato complessivo (21).

Una revisione del 2026 sul settore ha contato l’intera base di evidenza clinica: nove studi registrati, di cui cinque completati. La revisione elenca ciò che ancora manca. La maggior parte è in aperto, quindi l’effetto placebo non può essere escluso; la grande maggioranza ha arruolato meno di 50 partecipanti; tipi di cellule, dosi e vie di somministrazione differiscono così tanto che i risultati non possono essere combinati in modo corretto; il presunto meccanismo immunomodulante non è ancora stato confermato direttamente come meccanismo del miglioramento clinico nell’uomo; e nessuno studio riporta dati di efficacia o di sicurezza a lungo termine (Sintesi dello studio) (9).

Nel complesso, un numero crescente di studi ha riferito risultati incoraggianti, anche se i risultati non sono stati coerenti in tutti gli studi. La maggior parte è piccola e non controllata, e non esiste ancora un’evidenza a lungo termine. Tutte le nostre sintesi sono elencate nell’indice dei rapporti medici sull’autismo.

Chi è un candidato al trattamento con cellule staminali per l’autismo?

L’autismo viene di solito diagnosticato nella prima infanzia, e un intervento precoce sullo sviluppo nell’autismo è associato a esiti di sviluppo migliori (2, 3).

• I bambini più piccoli mostrano spesso risposte incoraggianti, in genere quando il trattamento inizia tra i 2 e i 5 anni. Di solito preferiamo il trattamento nella prima infanzia e nei primi anni di scuola (circa da 3 a 7 anni), perché il cervello umano continua a svilupparsi dopo la nascita fino alla prima infanzia, e l’intervento precoce nelle condizioni del neurosviluppo è associato a esiti migliori.
• Non esiste un limite di età superiore dimostrato: il trattamento resta sperimentale per tutte le fasce d’età, e bambini più grandi e adulti possono comunque riferire miglioramenti nell’interazione sociale, nella comunicazione e nella regolazione del comportamento. La ricerca in questo ambito è in corso.
• La maggior parte degli studi ha arruolato pazienti dai 3 anni in su, senza effetti collaterali specifici dell’età riferiti (5, 6, 7, 8, 9, 10).

L’idoneità si decide caso per caso. Ogni richiesta va al nostro dipartimento medico, che esamina la condizione del paziente attraverso il nostro sistema di valutazione medica online e solo allora raccomanda una sede di trattamento e un protocollo precisi. Le consigliamo di parlare con i nostri specialisti prima di decidere, così da sapere che cosa ci si può attendere in modo realistico nel Suo caso.

Ci invii la documentazione medica e il nostro team La ricontatterà.

Chi potrebbe non essere idoneo al trattamento?

Ogni paziente viene valutato singolarmente dal nostro team medico prima che il trattamento sia accettato. Il trattamento può essere rifiutato, rinviato o richiedere una valutazione medica aggiuntiva quando è presente una condizione che potrebbe aumentare i rischi della somministrazione di cellule staminali, dell’infusione endovenosa, della sedazione o della puntura lombare. Considerazioni di sicurezza simili sono state usate anche come criteri di esclusione negli studi clinici pubblicati sulla terapia cellulare nell’autismo (5, 7, 20).

Possibili criteri di esclusione o di rinvio temporaneo sono:

• Infezione in atto, febbre o un’altra malattia acuta nel periodo previsto per il trattamento
• Crisi epilettiche non controllate o di recente attività, idrocefalo o un’altra condizione neurologica instabile che possa aumentare il rischio del trattamento o della procedura
• Tumore in atto, o una storia di tumore che richiede un’ulteriore valutazione medica prima del trattamento
• Disfunzione grave o non controllata del cuore, dei polmoni, del fegato, dei reni o di un altro organo importante
• Alterazioni significative della coagulazione del sangue o un’altra condizione che possa rendere non sicura la puntura lombare
• Immunodeficienza grave, malattia autoimmune che richiede un trattamento immunosoppressivo, o un altro disturbo significativo del sistema immunitario che richiede una valutazione medica individuale
• Una storia di reazioni allergiche gravi, in particolare a sangue o prodotti biologici, quando rilevante per il trattamento previsto
• Una condizione medica che rende non sicure l’infusione endovenosa, la sedazione o la somministrazione intratecale
• Qualsiasi altra condizione medica significativa per cui il nostro team medico ritenga che i rischi potenziali del trattamento superino il beneficio atteso

Si tratta di considerazioni di sicurezza generali, non di esclusioni assolute in ogni caso. Alcune condizioni possono richiedere soltanto di rinviare il trattamento finché il paziente si è ripreso o è stabile dal punto di vista medico, mentre altre possono richiedere esami aggiuntivi o una modifica del protocollo di trattamento. L’idoneità definitiva viene stabilita individualmente dopo l’esame della storia clinica del paziente, della condizione attuale, dei farmaci, degli esami di laboratorio e dei referti medici pertinenti.

Quale percentuale di richieste viene rifiutata?

Al momento non pubblichiamo una percentuale complessiva di accettazione o di rifiuto. Ogni richiesta viene esaminata singolarmente. Alcuni pazienti vengono accettati subito, altri possono aver bisogno di informazioni mediche aggiuntive, del trattamento di una condizione esistente, di un periodo di stabilità clinica o di una modifica del protocollo proposto, e alcuni alla fine possono non essere considerati idonei al trattamento.

Possibili miglioramenti dopo la terapia con cellule staminali per l’autismo

Come la terapia con cellule staminali migliora i sintomi dell’autismo

Le cellule staminali sono cellule immature con la capacità di auto-rinnovarsi e, a seconda del tipo di cellula staminale, di svilupparsi in uno o più tipi di cellule specializzate. Possono svilupparsi in cellule ectodermiche (per esempio pelle e alcune strutture neurologiche), mesodermiche (per esempio ossa, cartilagini e cellule del sangue) o endodermiche (per esempio cellule degli organi interni). Le MSC usate nel nostro trattamento sono cellule multipotenti: possono svilupparsi in diversi tipi di cellule specializzate e, cosa importante, rilasciano segnali biologici che possono influenzare i tessuti circostanti. L’iniezione di cellule staminali può quindi sostenere la riparazione dei tessuti non solo grazie alla loro capacità di differenziarsi, ma anche attraverso i segnali biologici che rilasciano (12, 13).

Dopo un’ampia sperimentazione del trattamento con cellule staminali in persone con autismo, si ritiene che le MSC, oltre alle capacità di auto-rinnovamento e di differenziazione, possano avere effetti terapeutici aggiuntivi che vanno oltre la sostituzione dei tessuti, tra cui (9, 13):

• Sostegno alla funzione e alla riparazione delle cellule nervose: come già detto, le MSC rilasciano fattori di crescita e altre molecole di segnalazione che possono sostenere la sopravvivenza, la riparazione e la plasticità dei neuroni.
• Aumento del rilascio di fattori neurotrofici che possono favorire la proliferazione e la differenziazione delle cellule nervose (per esempio il fattore neurotrofico derivato dalla glia (GDNF) e il fattore neurotrofico derivato dal cervello (BDNF)). Questi fattori possono potenziare a livello locale il reclutamento, la proliferazione e la maturazione cellulari nelle aree del sistema nervoso danneggiate o colpite.
• Modulazione del sistema immunitario e del processo infiammatorio in corso, con una possibile riduzione dell’attività infiammatoria che può contribuire ai sintomi caratteristici dell’autismo.
• Possibile sostegno vascolare al sistema nervoso, stimolando la formazione di nuovi vasi sanguigni (neovascolarizzazione/angiogenesi) attraverso diversi fattori di crescita vascolari (per esempio il VEGF).

Benefici della terapia con cellule staminali nell’autismo

Gli studi pubblicati e i nostri dati di controllo dei pazienti hanno riferito che la terapia con cellule staminali nelle persone con autismo ha mostrato un miglioramento di (5, 6, 7, 10, 11):

• Linguaggio e parola
• Interazione sociale e comunicazione
• Reattività emotiva
• Riduzione di iperattività, aggressività e crisi di collera
• Riduzione dell’ipersensibilità alla luce
• Miglioramento dello sguardo fisso prolungato e dell’insensibilità al dolore
• Funzioni cognitive
• Salute gastrointestinale

In alcuni studi sono state osservate anche variazioni con tecniche di imaging cerebrale funzionale: il cervello delle persone con autismo mostrava cambiamenti del metabolismo del glucosio dopo il trapianto di cellule staminali. Questi cambiamenti potrebbero riflettere un miglioramento dell’attività cerebrale e della connettività funzionale dopo la terapia con cellule staminali, ma in uno dei due studi non hanno raggiunto la significatività statistica e il loro significato clinico è ancora oggetto di studio (15, 16).

Sicurezza, effetti collaterali e controllo della qualità delle cellule

Come ogni trattamento medico, la terapia con cellule staminali può avere effetti collaterali. Molte delle reazioni a breve termine riferite sono simili a quelle che possono presentarsi dopo un’infusione endovenosa o un’iniezione, come febbre, mal di testa, nausea, un fastidio temporaneo o una reazione allergica o immunitaria. La somministrazione intratecale comporta anche una puntura lombare e può causare sintomi temporanei legati alla procedura, come mal di testa, fastidio alla schiena, nausea o vomito (5, 7, 10). Gli effetti collaterali riferiti in modo specifico negli studi clinici sulla terapia con cellule staminali nell’autismo sono:

• Mal di testa
• Dolore nel punto dell’iniezione o della puntura
• Disturbi gastrointestinali, tra cui nausea e vomito
• Crisi epilettiche, riferite in alcuni studi
• Un aumento iniziale dell’iperattività nei primi tre mesi dopo il trattamento, riferito in alcuni studi

Nessuno degli effetti collaterali riferiti in quegli studi ha messo in pericolo la vita, e la maggior parte delle reazioni è stata temporanea ed è stata gestita dal punto di vista medico quando si è presentata (5, 6, 7, 8, 9, 10, 16). Uno studio di fase I del 2026 è lo studio pubblicato più vicino alla nostra via di somministrazione: tre iniezioni intratecali di cellule stromali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale, a distanza di un mese l’una dall’altra, in cinque bambini da 3 a 7 anni. In sei mesi non ha registrato eventi avversi gravi, ma ogni bambino ha avuto almeno una reazione transitoria: febbre in 5 su 5, vomito in 4 su 5, nausea in 3 su 5. La febbre non era accompagnata da segni meningei e si è risolta entro 12-48 ore con paracetamolo. Due risultati di quel lavoro possono essere utili ai genitori. Una breve febbre dopo un’iniezione era frequente e non era accompagnata da segni di infezione. Le reazioni sono inoltre diventate più frequenti e più marcate a ogni iniezione successiva, quindi la prima è stata la più lieve (Sintesi dello studio) (10). Il nostro protocollo somministra le cellule sia per via endovenosa sia mediante iniezione intratecale, eseguita dopo una puntura lombare, una procedura con rischi propri, che i medici curanti Le illustrano prima del consenso.

Sulle cellule stesse: entrambi i tipi di cellule che usiamo sono stati studiati per la sicurezza. Una meta-analisi del 2026 di 42 studi randomizzati sulle MSC del cordone ombelicale per via endovenosa, negli adulti, non ha trovato segnali di formazione di tumori o di tessuto ectopico, pur osservando che questi eventi sono rari e che la maggior parte degli studi ha seguito i pazienti per un anno o meno (14). Gli studi sul sangue del cordone nei bambini descritti sopra non hanno riferito eventi avversi gravi attribuibili alle cellule (5, 6). A differenza delle cellule staminali embrionali, questi tipi di cellule finora non hanno mostrato negli studi clinici una tendenza a formare tumori.

Ogni lotto di cellule viene esaminato, testato due volte ed è tracciabile tramite un codice prima del rilascio per l’uso. L’intero processo è descritto nella nostra pagina su norme e certificazioni.

Dove si svolge il trattamento, e secondo quali regole

Il trattamento è erogato in ospedali affiliati a Bangkok, in Thailandia, e a Dongguan, in Cina. Non è approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e non è offerto negli Stati Uniti. È somministrato secondo le normative thailandese e cinese sulla terapia cellulare, e le cellule sono preparate in laboratori con accreditamento CNAS, GMP e ISO. I dettagli degli accreditamenti e i certificati sono nella nostra pagina su norme e certificazioni.

Il nostro programma di trattamento nel dettaglio

Beike è diversa da qualsiasi altro fornitore di trattamenti con cellule staminali al mondo. Il motivo? Dal 2005 sviluppiamo e ottimizziamo i nostri protocolli di trattamento con cellule staminali con l’idea che solo una soluzione molto completa possa permettere ai nostri pazienti di trarre un reale beneficio dalle cellule staminali. Sulla base della nostra esperienza clinica, riteniamo che la stimolazione attraverso varie terapie possa aiutare a potenziare la risposta rigenerativa delle cellule staminali, per questo i nostri protocolli comprendono terapie quotidiane a sostegno delle cellule staminali. Infine, forniamo un’ampia varietà e grandi quantità di cellule staminali per adattarci alla condizione specifica di ogni paziente e fornire un potenziale rigenerativo massimizzato.

Il nostro programma di terapia con cellule staminali per l’autismo consiste in 6-8 somministrazioni programmate di cellule staminali derivate dal cordone ombelicale. Le cellule staminali sono trapiantate con due metodi distinti: per via endovenosa, con un normale sistema di infusione, e mediante iniezione intratecale, eseguita dopo una puntura lombare. Questi due metodi di somministrazione permettono una maggiore efficacia, assicurando al tempo stesso la sicurezza e il minimo disagio per il paziente.

Ireland, displasia setto-ottica e autismo: testimonianza sul trattamento con cellule staminali

A Ireland Kidd erano state diagnosticate una displasia setto-ottica e l’autismo, e i medici del suo paese non davano speranze di miglioramento.

Sua madre racconta il loro percorso di terapia completa con le cellule staminali Beike e la medicina funzionale al Better Being Hospital di Bangkok, in Thailandia. Il video è stato girato durante il loro secondo trattamento.

Guardi altri video

Domande frequenti

Q.Che cos'è l'autismo?

A.

L’autismo è un disturbo del neurosviluppo caratterizzato da diversi sintomi sociali e comportamentali. La causa esatta dell’autismo non è ancora del tutto chiarita. La genetica ha un ruolo importante, mentre si studiano anche fattori dello sviluppo, biologici e ambientali. I bambini con autismo presentano di solito una combinazione di problemi sociali e comportamentali, tra cui ridotte capacità sociali e comunicative, comportamenti ripetitivi o ristretti (compresi linguaggio e movimenti ripetitivi stereotipati), una forte preferenza per le routine con difficoltà ad accettare i cambiamenti, e una reattività anomala a diversi stimoli sensoriali (per esempio rumore e luce) (1).

L’autismo può anche associarsi ad altre caratteristiche che possono incidere sul funzionamento quotidiano del bambino, tra cui irritabilità, aggressività, iperattività, insonnia e diversi disturbi dell’umore come depressione o ansia (1, 2, 4).

La ricerca ha anche individuato differenze nella segnalazione immunitaria e infiammatoria in alcune persone con autismo, anche se il loro ruolo preciso nel causare o influenzare i sintomi è ancora oggetto di studio (5, 9).

L’autismo si presenta spesso insieme ad altre condizioni mediche e comportamentali che possono incidere sul funzionamento quotidiano e sulla qualità di vita, tra cui disturbi gastrointestinali (per esempio stitichezza cronica), disturbi metabolici, problemi del sonno, crisi epilettiche, problemi nutrizionali e alimentazione selettiva, e disturbi psicologici (2, 4).

Q.Quanto tempo ci vuole perché la terapia con cellule staminali per l'autismo faccia effetto?

A.

Sulla base della nostra esperienza di controllo dei pazienti, i miglioramenti vengono riferiti più spesso nei primi 3-6 mesi e, in alcuni pazienti, possono continuare a svilupparsi nell’anno successivo o più a lungo. Alcuni genitori hanno notato una differenza quasi immediata o una differenza evidente entro 2 settimane, ma questo non va considerato tipico né atteso.

Q.Quali sono i trattamenti attuali per l'autismo?

A.

Sebbene siano stati fatti molti progressi per diagnosticare l’autismo prima, così da permettere una presa in carico tempestiva e offrire una migliore qualità di vita ai bambini e agli adulti che vivono con questa condizione permanente, non ci sono stati grandi progressi nel trattamento delle sue caratteristiche principali. I trattamenti attuali mirano a migliorare la comunicazione, l’apprendimento, il funzionamento adattivo e la qualità di vita, aiutando anche a gestire i sintomi associati come irritabilità, ansia e iperattività. Tra i trattamenti più usati ci sono le terapie psicologiche e dello sviluppo, il sostegno educativo, la logopedia e la terapia occupazionale, il supporto nutrizionale e, quando clinicamente indicati, i farmaci (2, 3).

Psicoterapia/terapia comportamentale Comprende diversi approcci psicologici ed educativi che mirano a rinforzare i comportamenti positivi e a sviluppare le capacità comunicative, sociali, di apprendimento e della vita quotidiana. Un approccio molto usato nell’autismo è l’analisi applicata del comportamento (ABA). L’ABA comprende interventi psicologici che mirano a rinforzare i comportamenti positivi attraverso un sistema di ricompense e a inibire i comportamenti indesiderati attraverso una conseguenza attiva o passiva. Questo processo viene ripetuto nel corso delle sedute per “modellare” il comportamento del bambino con autismo. Si stima che gli interventi comportamentali e di sviluppo precoci possano migliorare la comunicazione, le capacità adattive e altri esiti dello sviluppo, anche se l’entità del beneficio varia da un bambino all’altro. Queste sedute richiedono però molto tempo per fare effetto, e il grado di miglioramento varia da un bambino all’altro secondo la gravità dell’autismo (2, 3).

Farmacoterapia (trattamento medico) I farmaci possono essere usati per gestire sintomi associati o condizioni concomitanti, tra cui aggressività, ansia, iperattività o irritabilità. Alcuni farmaci di uso comune sono:

• Antipsicotici (per esempio risperidone e aripiprazolo): questi farmaci hanno mostrato di migliorare l’irritabilità associata all’autismo in alcuni pazienti. Sono però spesso associati a numerosi effetti collaterali che ne richiedono un uso molto cauto, soprattutto considerando l’età dei pazienti a cui vengono dati (2).
• Antidepressivi (per esempio fluoxetina): gli antidepressivi possono essere usati quando l’autismo si accompagna a condizioni come ansia o depressione, anche se l’evidenza che migliorino i sintomi principali o ripetitivi dell’autismo è discordante (2).
• Farmaci per l’ADHD (per esempio metilfenidato e atomoxetina): possono essere utili nei bambini con autismo che presentano anche sintomi di ADHD, tra cui iperattività, impulsività e difficoltà a mantenere l’attenzione (2).

Terapia nutrizionale Alcune famiglie ricorrono ad approcci dietetici come la dieta chetogenica o senza glutine, in particolare quando sono presenti anche problemi gastrointestinali o nutrizionali, anche se l’evidenza di un miglioramento delle caratteristiche principali dell’autismo resta discordante. Anche l’uso aggiuntivo di integratori (per esempio probiotici e antiossidanti) ha mostrato qualche miglioramento dei sintomi gastrointestinali o comportamentali, ma non dei sintomi principali dell’autismo, e la certezza di questa evidenza è limitata (18, 19).

Esistono naturalmente numerosi altri trattamenti e farmaci che possono aiutare le persone con autismo e che non sono l’argomento principale di questo articolo. Hanno però tutti una cosa in comune: sono soltanto sintomatici (mirano a migliorare in una certa misura diverse caratteristiche dell’autismo) e non agiscono sull’anomalia neurologica di fondo che porta al quadro autistico. Per questo la terapia con cellule staminali è studiata come un approccio biologico diverso, con possibili effetti sulla regolazione immunitaria, sull’infiammazione e sulla segnalazione neurotrofica, invece di limitarsi a gestire i singoli sintomi (1, 2, 9).

Q.Quali cellule staminali sono le più adatte per trattare l'autismo?

A.

Finora, per quanto ci risulta, nessuno studio ha confrontato diversi tipi di cellule staminali per sicurezza ed efficacia, in particolare nell’autismo. Oggi sono disponibili molti tipi di cellule staminali da usare in diverse condizioni, tra cui cellule staminali embrionali, cellule staminali mesenchimali (per esempio del midollo osseo e del cordone ombelicale), cellule staminali ematopoietiche, cellule staminali neurali e molte altre fonti (9, 12, 13).

Guardando però ad altri disturbi del neurosviluppo simili e ai diversi studi sulla terapia con cellule staminali, le cellule staminali più praticabili e usate con maggiore sicurezza, già impiegate e studiate in persone con autismo e in altre condizioni neurologiche, comprendono i campioni derivati dal cordone ombelicale, sia sangue sia tessuto del cordone, e le cellule staminali del midollo osseo. Questi due tipi sono tra le fonti più studiate nell’autismo e, nei primi studi clinici, hanno in generale mostrato risultati incoraggianti e una sicurezza a breve termine accettabile (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).

Abbiamo anche pubblicato una ricerca clinica sull’uso combinato di due tipi di prodotti cellulari derivati dal cordone ombelicale: cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale (UC-MSC) e cellule mononucleate del sangue del cordone (CBMNC). In questo studio, il gruppo che ha ricevuto entrambi i tipi di cellule ha mostrato miglioramenti maggiori in diverse misure di valutazione dell’autismo rispetto al gruppo che ha ricevuto solo le cellule del sangue del cordone, mantenendo un profilo di sicurezza favorevole. Questi risultati hanno contribuito allo sviluppo del nostro attuale approccio con due tipi di cellule staminali (11).

Q.Quali cellule staminali usiamo per trattare l'autismo?

A.

In Beike Biotechnology usiamo per l’autismo cellule staminali del cordone ombelicale, sia mesenchimali sia del sangue/ematopoietiche, donate da madri sane dopo un parto normale. Come già detto, il nostro studio del 2013 ha riferito miglioramenti maggiori nel gruppo con le cellule combinate (11).

Q.Qual è il momento migliore per la terapia con cellule staminali per l'autismo?

A.

L’autismo viene di solito diagnosticato nella prima infanzia. La maggior parte degli studi che hanno valutato l’efficacia della terapia con cellule staminali ha usato fasce d’età diverse, con pazienti a partire dai 3 anni, senza effetti collaterali specifici dell’età riferiti (5, 6, 7, 8, 9, 10). Inoltre il cervello umano continua a svilupparsi anche dopo la nascita fino alla prima infanzia, ed è stato dimostrato che l’intervento precoce in diverse condizioni del neurosviluppo, autismo compreso, si associa a esiti di sviluppo e a una qualità di vita migliori (2, 3). Per questi motivi, e sulla base della nostra esperienza clinica, di solito preferiamo il trattamento nella prima infanzia e nei primi anni di scuola (3-7 anni), per ottenere i risultati migliori.

Come per qualsiasi intervento, il beneficio clinico non è garantito al 100%, ed è molto importante consultare i nostri specialisti prima di sottoporsi alla procedura, per conoscerla meglio.

Q.Quali sono i possibili effetti collaterali della terapia con cellule staminali per l'autismo?

A.

Come ogni trattamento medico, la terapia con cellule staminali può avere effetti collaterali. Molte delle reazioni a breve termine riferite sono simili a quelle che possono presentarsi dopo un’infusione endovenosa o un’iniezione, come febbre, mal di testa, nausea, un fastidio temporaneo o una reazione allergica o immunitaria. La somministrazione intratecale comporta anche una puntura lombare e può causare sintomi temporanei legati alla procedura, come mal di testa, fastidio alla schiena, nausea o vomito (5, 7, 10). Gli effetti collaterali riferiti in modo specifico negli studi clinici sulla terapia con cellule staminali nell’autismo comprendono:

• Mal di testa
• Dolore nel punto dell’iniezione o della puntura
• Disturbi gastrointestinali, tra cui nausea e vomito
• Crisi epilettiche, riferite in alcuni studi
• Un aumento iniziale dell’iperattività nei primi tre mesi dopo il trattamento, riferito in alcuni studi

Nessuno degli effetti collaterali riferiti in quegli studi ha messo in pericolo la vita, e la maggior parte delle reazioni è stata temporanea ed è stata gestita dal punto di vista medico quando si è presentata (5, 6, 7, 8, 9, 10, 16). La sezione “Sicurezza, effetti collaterali e controllo della qualità delle cellule” più sopra descrive le reazioni registrate nello studio intratecale di fase I del 2026, lo studio pubblicato più vicino alla nostra via di somministrazione.

Q.Fattori che influenzano la risposta alla terapia con cellule staminali per l'autismo

A.

Di seguito trova una sintesi dei fattori che possono influenzare la risposta di un paziente alla terapia con cellule staminali, e di come in Beike Biotechnology affrontiamo ciascuno di essi per offrirLe la massima efficacia con la procedura più sicura possibile.

• Dose/numero di cellule staminali: la dose di cellule può influenzare la risposta al trattamento. In Beike Biotechnology somministriamo per l’autismo una dose ottimale di circa 120-340 milioni di cellule (a seconda del peso del bambino e del piano di trattamento individuale) (9).
• Via/metodo di somministrazione: il modo in cui le cellule vengono somministrate può influire su dove si spostano nell’organismo e su quali tessuti possono raggiungere. La via endovenosa fornisce una distribuzione sistemica (per cui le cellule staminali passano da altri organi prima di raggiungere il cervello), mentre l’iniezione intratecale (tramite puntura lombare, direttamente nel liquido cerebrospinale) colloca le cellule direttamente nel liquido cerebrospinale che circonda il cervello e il midollo spinale. Nessuno studio nell’autismo ha ancora confrontato direttamente le due vie (5). In Beike Biotechnology usiamo insieme la via endovenosa e quella intratecale per ottenere la massima efficacia, garantendo al tempo stesso il minimo possibile di effetti collaterali o di tossicità.
• Tipo di cellule staminali usate: il tipo e la fonte delle cellule staminali possono influenzare il loro comportamento dopo il trattamento. Come già detto, sia i prodotti a base di cellule staminali del cordone ombelicale, che usiamo in Beike Biotechnology, sia le cellule staminali del midollo osseo sono tra le fonti cellulari più studiate nell’autismo. Le cellule staminali del cordone ombelicale hanno mostrato un profilo di sicurezza favorevole e risultati clinici incoraggianti, anche se servono ulteriori studi controllati (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).
• Momento del trapianto di cellule staminali: l’intervento precoce è importante nell’autismo in generale. Sulla base della nostra esperienza clinica preferiamo il trattamento nei primi anni di scuola (circa da 3 a 7 anni), anche se un’età ottimale per la terapia con cellule staminali non è stata stabilita (2, 3, 9).
• Tempo di controllo: nella nostra esperienza di controllo, i miglioramenti vengono spesso riferiti a partire da circa tre mesi e possono continuare a svilupparsi nei 6-12 mesi successivi, anche se i tempi variano molto da un paziente all’altro. In Beike Biotechnology, anche dopo la dimissione, Le offriamo un programma di controllo completo, da un mese fino a un anno dopo il trapianto. Ha pieno accesso al nostro team di professionisti anche dopo aver lasciato il nostro centro.

Q.Esiste un limite di età per iniziare la terapia con cellule staminali per l'autismo?

A.

• La fascia d’età ottimale per iniziare il trattamento con cellule staminali per l’autismo non è stabilita in modo definitivo, ma la prima infanzia, in genere a partire dai 2-5 anni, dà i risultati migliori.
• Non esiste un limite di età superiore dimostrato per iniziare il trattamento con cellule staminali, perché resta sperimentale per tutte le fasce d’età.
• Anche bambini più grandi e adulti possono trarre beneficio con un miglioramento dell’interazione sociale, della comunicazione e della regolazione del comportamento, anche se la ricerca è in corso (9).

Q.Come funziona la terapia con cellule staminali per l'autismo?

A.

La terapia con cellule staminali per l’autismo sfrutta le capacità rigenerative e modulatorie delle cellule staminali per influenzare, potenzialmente, i fattori neurologici e immunitari associati all’autismo (9, 13).

Le MSC usate nel nostro trattamento sono cellule multipotenti con proprietà rigenerative, immunomodulanti e di segnalazione: possono svilupparsi in diversi tipi di cellule specializzate e, cosa importante, rilasciano segnali biologici che possono influenzare i tessuti circostanti. La terapia mira a:

• Sostenere le cellule nervose: le MSC rilasciano molecole di segnalazione e fattori di crescita che possono sostenere la sopravvivenza, la riparazione e la plasticità dei neuroni.
• Regolare l’infiammazione: le MSC possono modulare le risposte immunitarie e possono aiutare a regolare l’attività infiammatoria associata all’autismo.
• Sostenere l’ambiente neurale: la segnalazione neurotrofica e vascolare può aiutare a creare condizioni che sostengono la funzione e lo sviluppo del cervello.

Gli studi clinici suggeriscono miglioramenti in ambiti come l’interazione sociale, la comunicazione, l’iperattività e la regolazione dell’umore, anche se i risultati sono variabili. La ricerca è in corso per comprendere pienamente l’efficacia e la sicurezza della terapia (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).

Q.I vaccini o altri fattori ambientali causano l'autismo?

A.

Non c’è alcuna evidenza che i vaccini causino l’autismo. Ampi studi di popolazione non hanno trovato un aumento del rischio di autismo dopo la vaccinazione MPR (morbillo, parotite, rosolia) (17).

L’autismo ha una forte componente genetica, mentre i ricercatori studiano anche come fattori prenatali, perinatali e ambientali possano influenzare il rischio di autismo. Per esempio, l’esposizione al bisfenolo A è attualmente studiata per determinarne il ruolo come fattore causale dell’autismo, anche se questo non stabilisce che il BPA sia una causa dell’autismo nell’uomo (1).

Revisione medica a cura di

Dr. Mohammad Alzogool

Direttore medico

Il dott. Mohammad Alzogool è direttore medico di Beike. È medico e ricercatore, con un lavoro in oftalmologia e medicina rigenerativa. Ha pubblicato su oftalmologia, medicina rigenerativa, intelligenza artificiale, imaging medico e linee guida cliniche basate sulle prove. Valuta le nuove terapie rigenerative a partire da questo lavoro clinico e scientifico.

Profilo completo LinkedIn ResearchGate

Pubblicato 23 marzo 2017 Aggiornato 6 ottobre 2026

Ricerca pubblicata

Ricerca su Autismo

Riassunti in linguaggio semplice di studi indipendenti sottoposti a revisione paritaria. Ognuno rimanda alla pubblicazione originale.

• Infusione di cellule stromali mesenchimali del tessuto del cordone ombelicale umano nei bambini con disturbo dello spettro autistico: sintesi dello studio 2020
• Studio clinico randomizzato di fase II sull'infusione endovenosa di sangue del cordone ombelicale nei bambini con disturbo dello spettro autistico: sintesi dello studio 2020
• Terapia con cellule staminali per il disturbo dello spettro autistico: revisione sistematica e meta-analisi delle evidenze cliniche (abstract congressuale), sintesi dello studio 2026
• Tre iniezioni intratecali ripetute di cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dal cordone ombelicale nel disturbo dello spettro autistico: studio clinico di fase I, sintesi dello studio 2026
• Efficacia e sicurezza delle cellule mononucleate allogeniche del sangue del cordone ombelicale nei bambini con autismo e disregolazione immunitaria: sintesi dello studio 2026
• Terapie basate su cellule staminali/stromali mesenchimali per il disturbo dello spettro autistico: evidenze emergenti e prospettive cliniche, sintesi dello studio 2026

Riferimenti medici

1. 1. Lord C, Brugha TS, Charman T, et al. Autism spectrum disorder. Nature Reviews Disease Primers. 2020;6:5. https://doi.org/10.1038/s41572-019-0138-4
2. 2. Hyman SL, Levy SE, Myers SM; Council on Children with Disabilities, Section on Developmental and Behavioral Pediatrics. Identification, Evaluation, and Management of Children With Autism Spectrum Disorder. Pediatrics. 2020;145(1):e20193447. https://doi.org/10.1542/peds.2019-3447
3. 3. Sandbank M, Bottema-Beutel K, Crowley LaPoint S, et al. Autism intervention meta-analysis of early childhood studies (Project AIM): updated systematic review and secondary analysis. BMJ. 2023;383:e076733. https://doi.org/10.1136/bmj-2023-076733
4. 4. Micai M, Fatta LM, Gila L, et al. Prevalence of co-occurring conditions in children and adults with autism spectrum disorder: A systematic review and meta-analysis. Neuroscience & Biobehavioral Reviews. 2023;155:105436. https://doi.org/10.1016/j.neubiorev.2023.105436
5. 5. Zhang Z, Wang G, Han F, et al. Efficacy and safety of allogeneic umbilical cord blood mononuclear cells therapy in children with autism spectrum disorder and immune dysregulation: a single-center, double-blinded, randomized, placebo-controlled trial. Stem Cell Research & Therapy. 2026;17:301. https://doi.org/10.1186/s13287-026-05091-5
6. 6. Dawson G, Sun JM, Baker J, et al. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. The Journal of Pediatrics. 2020;222:164-173.e5. https://doi.org/10.1016/j.jpeds.2020.03.011
7. 7. Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2020;9(10):1137-1146. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434
8. 8. Fekrat SMM, Sharma V, Prasad S, Gunturu S. Stem Cell Therapy for Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis of Clinical Evidence. European Psychiatry. 2026;69(Suppl 1):S534. Conference-supplement abstract. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC13442071/
9. 9. Xu M, Zhang X, Liu Y, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. Journal of Translational Medicine. 2026;24:609. https://doi.org/10.1186/s12967-026-08030-3
10. 10. Khodadoust E, Zarafshan H, Nouri M, et al. Three repeated intrathecal injections of allogenic umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells in autism spectrum disorder: a Phase I clinical trial. Stem Cell Research & Therapy. 2026. https://doi.org/10.1186/s13287-026-05122-1
11. 11. Lv YT, Zhang Y, Liu M, et al. Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. Journal of Translational Medicine. 2013;11:196. https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-196
12. 12. Dominici M, Le Blanc K, Mueller I, et al. Minimal criteria for defining multipotent mesenchymal stromal cells. The International Society for Cellular Therapy position statement. Cytotherapy. 2006;8(4):315-317. https://doi.org/10.1080/14653240600855905
13. 13. Pittenger MF, Discher DE, Péault BM, Phinney DG, Hare JM, Caplan AI. Mesenchymal stem cell perspective: cell biology to clinical progress. npj Regenerative Medicine. 2019;4:22. https://doi.org/10.1038/s41536-019-0083-6
14. 14. Hum C, Poliwoda J, Lalu M, et al. Safety of intravascular administration of umbilical-cord-derived mesenchymal stromal cells: an updated systematic review and meta-analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2026;15(6):szag029. https://doi.org/10.1093/stcltm/szag029
15. 15. Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(1):14-26. https://doi.org/10.1002/sctm.20-0102
16. 16. Sharma AK, Gokulchandran N, Kulkarni PP, Sane HM, Sharma R, Jose A, Badhe PB. Cell transplantation as a novel therapeutic strategy for autism spectrum disorders: a clinical study. American Journal of Stem Cells. 2020;9(5):89-100. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7811933/
17. 17. Hviid A, Hansen JV, Frisch M, Melbye M. Measles, Mumps, Rubella Vaccination and Autism: A Nationwide Cohort Study. Annals of Internal Medicine. 2019;170(8):513-520. https://doi.org/10.7326/M18-2101
18. 18. Keller A, Rimestad ML, Rohde JF, et al. The Effect of a Combined Gluten- and Casein-Free Diet on Children and Adolescents with Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Nutrients. 2021;13(2):470. https://doi.org/10.3390/nu13020470
19. 19. Lee JC, Chen CM, Sun CK, et al. The therapeutic effects of probiotics on core and associated behavioral symptoms of autism spectrum disorders: a systematic review and meta-analysis. Child and Adolescent Psychiatry and Mental Health. 2024;18:161. https://doi.org/10.1186/s13034-024-00848-3
20. 20. Nguyen LT, Nguyen PM, Nguyen HP, et al. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration combined with educational intervention in the treatment of autism spectrum disorder: a randomized, open-label, controlled phase II clinical trial. Stem Cell Research & Therapy. 2025;16:268. https://doi.org/10.1186/s13287-025-04404-4
21. 21. Retraction: Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels (Riordan NH, et al. Stem Cells Translational Medicine. 2019;8(10):1008-1016). Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(12):1717. https://doi.org/10.1002/sct3.13044