Paralisi cerebrale, Maschile, 3 anni, maggio – giugno 2019

Riepilogo

Diagnosi	Sesso	Età	Nazionalità
Paralisi cerebrale	Maschile	3 anni	Romania

Iniezioni	Tipo di cellule	Data di ammissione	Data di dimissione
6	UCBSC	26 maggio 2019	16 giugno 2019

Anamnesi

Il paziente era nato a termine in condizioni stabili ed era stato dimesso due giorni dopo. A casa aveva mostrato segni di ittero ed era tornato in ospedale, dove gli era stata diagnosticata un’ipoglicemia trattata farmacologicamente. Quattro-cinque mesi più tardi la famiglia aveva osservato un ritardo dello sviluppo. A sette mesi era stata diagnosticata la paralisi cerebrale, con disturbo motorio, ritardo globale dello sviluppo, epilessia, risposte visive e uditive incostanti e microcefalia. Una risonanza magnetica del 2016 mostrava gliosi parieto-occipitale bilaterale e mielinizzazione ritardata.

Condizioni all’ammissione

Alla valutazione iniziale il paziente esprimeva emozioni e produceva alcuni suoni, ma non parlava. Il tono muscolare variava in tutti e quattro gli arti, comprese le estremità. Il controllo del collo era discreto e quello del tronco scarso. Erano instabili le articolazioni di spalle, gomiti, polsi, anche, ginocchia e caviglie. La motilità degli arti era ridotta e non riusciva a sedersi, gattonare o stare in piedi. La mobilità a letto era compromessa e le normali attività quotidiane richiedevano assistenza massima.

Programma di trattamento

Il paziente ha ricevuto 6 unità di cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale (UCBSC), somministrate mediante iniezione endovenosa (EV) e iniezione intratecale tramite puntura lombare (PL), secondo il programma riportato di seguito:

Numero	Data	Tipo di cellule	Metodo di somministrazione	Effetti collaterali
1	27 maggio 2019	UCBSC	Iniezione endovenosa	nessuno segnalato
2	31 maggio 2019	UCBSC	Iniezione intratecale	nessuno segnalato
3	3 giugno 2019	UCBSC	Iniezione intratecale	nessuno segnalato
4	6 giugno 2019	UCBSC	Iniezione intratecale	nessuno segnalato
5	11 giugno 2019	UCBSC	Iniezione intratecale	nessuno segnalato
6	14 giugno 2019	UCBSC	Iniezione endovenosa	nessuno segnalato

Condizioni alla dimissione

Sono stati osservati i seguenti miglioramenti:

• Controllo del collo: da seduto e mentre guarda video mantiene la testa in posizione neutra per 30-40 secondi e la gira per seguire una canzone che gli interessa.
• Equilibrio da seduto: controlla il tronco, ma la muscolatura dorsale e addominale non è ancora sufficientemente forte e il tono varia. Inizialmente necessitava di sostegno massimo; imparando a muoversi e a inibire il tono, e grazie a un lieve aumento della forza del tronco, ora riesce a sedersi con sostegno moderato.
• Instabilità articolare: le articolazioni di spalle, gomiti, polsi, anche, ginocchia e caviglie sono instabili. Durante trasferimenti e terapie occorre evitare lussazioni; i genitori devono proteggerle proseguendo la terapia e prestando sempre attenzione al posizionamento.
• Movimenti delle mani: afferra e rilascia oggetti con assistenza. Quando collabora bene, usa la mano destra con minore aiuto; per la sinistra necessita ancora di assistenza completa. Ora riesce inoltre a stare seduto autonomamente per due-tre minuti sostenendosi con le mani.

Condizioni 6 mesi dopo il trattamento

Al controllo dopo sei mesi, la famiglia si dichiarava soddisfatta dell’esito e riferiva un lieve miglioramento della qualità di vita, con progressi ancora in corso. Segue un estratto della valutazione a sei mesi:

Sintomo	Valutazione del miglioramento dei genitori
Appetito	Miglioramento moderato
Equilibrio	Lieve miglioramento
Scialorrea	Lieve miglioramento
Scialorrea	Lieve miglioramento
Controllo della testa	Miglioramento moderato
Movimenti involontari	Lieve miglioramento
Forza muscolare degli arti	Lieve miglioramento
Escursione articolare	Miglioramento moderato
Spasticità	Lieve miglioramento
Linguaggio	Lieve miglioramento
Deglutizione	Lieve miglioramento
Forza muscolare del tronco	Lieve miglioramento