Paralisi cerebrale, Maschile, 3 anni, marzo – aprile 2019

Riepilogo

Diagnosi	Sesso	Età	Nazionalità
Paralisi cerebrale	Maschile	3 anni	Stati Uniti

Iniezioni	Tipo di cellule	Data di ammissione	Data di dimissione
6	UCBSC + UCMSC	31 marzo 2019	22 aprile 2019

Condizioni all’ammissione

Il paziente era nato prematuro alla trentunesima settimana. Un’emorragia nei ventricoli laterali aveva causato leucomalacia periventricolare e paralisi cerebrale. Prima del trattamento presentava tetraplegia spastico-distonica, ritardo dello sviluppo e livello GMFCS V. Veniva alimentato soprattutto tramite gastrostomia e accettava per bocca quantità minime di cibo. La valutazione iniziale evidenziava controllo discreto della testa, linguaggio scarso, retrazione di flessori dell’anca, adduttori, ischiocrurali e gastrocnemi, lieve spasticità agli arti, presa debole, scarsa resistenza muscolare ed equilibrio dinamico da seduto insufficiente. L’equilibrio statico e dinamico in piedi era scarso. I cambi di posizione e i trasferimenti tra letto e sedia a rotelle richiedevano assistenza massima. Non camminava autonomamente e presentava andatura a forbice. Contatto e inseguimento visivo erano assenti, l’attenzione breve e la risposta alle istruzioni scarsa. Lo sviluppo generale era ritardato.

Programma di trattamento

Il paziente ha ricevuto 8 unità di cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale (UCBSC), somministrate mediante iniezioni endovenose (EV) e intratecali, secondo il programma riportato di seguito. Ha inoltre seguito ogni giorno fisioterapia, terapia occupazionale, acquaterapia, stimolazione magnetica transcranica, agopuntura e ossigenoterapia iperbarica.

Numero	Data	Tipo di cellule	Metodo di somministrazione	Effetti collaterali
1	1 aprile 2019	UCBSC	Iniezione endovenosa	nessuno
2	4 aprile 2019	UCBSC	Iniezione endovenosa	nessuno
3	4 aprile 2019	UCMSC	Iniezione intratecale	nessuno
4	8 aprile 2019	UCBSC	Iniezione intratecale	nessuno
5	11 aprile 2019	UCBSC	Iniezione intratecale	nessuno
6	16 aprile 2019	UCBSC	Iniezione intratecale	nessuno

Condizioni alla dimissione

I terapisti hanno osservato questi progressi. Controllo della testa: il paziente muoveva la testa verso l’alto e in tutte le direzioni indicate e seguiva oggetti interessanti, come fotocamera o specchio; il controllo era passato da discreto a buono. Motricità grossolana: i muscoli di arti e tronco erano più forti; si girava sul letto più facilmente e con assistenza minima e passava dalla posizione seduta a quella eretta con sostegno minimo. Equilibrio: grazie al tronco più forte controllava meglio il corpo da seduto, si girava e si spostava in ogni direzione con sostegno minimo; stava inoltre in piedi più stabilmente e più a lungo, pur inarcando talvolta rapidamente la schiena. Mani: usava più spesso la destra e riusciva ad afferrare autonomamente con entrambe le braccia per tre-cinque volte, cosa prima impossibile, anche grazie al migliore contatto visivo con gli oggetti. Una settimana dopo il trattamento, i genitori avevano notato che riusciva a scendere dal divano, assumere la posizione seduta e mantenerla sostenendosi con mani e braccia.

Condizioni 1 mese dopo il trattamento

I genitori hanno riferito lievi miglioramenti: «Escursione dei movimenti: il braccio destro rimane rigido, ma il sinistro è migliorato. Le anche sono ancora rigide, con un lieve progresso. Deambulazione: spinge il deambulatore più rapidamente e con passi leggermente più ampi. Non ha ancora imparato a girare».

Condizioni 3 mesi dopo il trattamento

I genitori hanno valutato il miglioramento come moderato: «La deambulazione è stata valutata con il deambulatore. Camminare con assistenza manuale è lievemente migliorato. È migliorato significativamente l’uso bilaterale delle mani, soprattutto nel gioco con la palla. Il progresso maggiore riguarda il linguaggio espressivo. Riesce a partecipare maggiormente nel protendere le braccia per sostenersi da seduto, soprattutto con il braccio sinistro. Collabora di più nell’alimentazione e usa entrambe le mani per prendere e lanciare una pallina a un’altra persona. Il fisioterapista ha assistito alla compilazione della valutazione».

Condizioni 6 mesi dopo il trattamento

Al controllo dopo sei mesi, la famiglia riferiva progressi ancora in corso: «Riesce a stare seduto sul pavimento per cinque-dieci minuti e si sposta autonomamente girandosi e strisciando sulla schiena. Ora riesce a lasciare la posizione seduta senza cadere. Produce una maggiore varietà di suoni e il vocabolario è aumentato significativamente. Ora pronuncia frasi da una a tre parole». Segue un estratto della valutazione a sei mesi:

Sintomo	Valutazione del miglioramento dei genitori
Appetito	Lieve miglioramento
Equilibrio	Miglioramento moderato
Gattonamento	Lieve miglioramento
Controllo della testa	Miglioramento moderato
Difficoltà di apprendimento	Miglioramento moderato
Forza muscolare degli arti	Miglioramento moderato
Escursione articolare	Miglioramento moderato
Spasticità	Lieve miglioramento
Linguaggio	Miglioramento significativo
Passaggio alla posizione eretta	Lieve miglioramento
Deglutizione	Lieve miglioramento
Forza muscolare del tronco	Miglioramento moderato
Deambulazione	Lieve miglioramento