Riepilogo
| Diagnosi | Sesso | Età | Nazionalità |
|---|---|---|---|
| Paralisi cerebrale | Maschile | 4 anni | Regno Unito |
| Iniezioni | Tipo di cellule | Data di ammissione | Data di dimissione |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 7 novembre 2022 | 29 novembre 2022 |
Anamnesi
Il paziente, nato nel gennaio 2018, aveva subito a otto settimane una lesione cerebrale ipossica che aveva causato paralisi cerebrale con disturbo motorio degli arti, spasticità mista e distonia. Dopo sette mesi di ricovero e successiva riabilitazione era tornato a casa nel gennaio 2019. Era seguito da specialisti in neurodisabilità e pneumologia, fisioterapisti, terapisti occupazionali e logopedisti. Il danno ai nervi ottici aveva determinato un deficit visivo registrato; a causa della deglutizione non sicura veniva alimentato tramite PEG. Assumeva baclofen, gabapentin, Keppra, omeprazolo, Abidec e glicopirronio e riceveva aerosolterapia. La PEG era stata inserita nell’agosto 2018 senza complicazioni. Nonostante il miglioramento del tono e valori stabili di ossigeno, rimanevano difficoltà nella mobilità, nel gattonamento, nella deambulazione e nella deglutizione.
Condizioni all’ammissione
Il paziente pesava 10,3 kg, presentava un tono muscolare migliore e assumeva purea di frutta due volte al giorno. Le stecche favorivano modesti progressi nella rotazione e nell’apertura delle mani. Le condizioni generali erano stabili, senza ricoveri o complicazioni recenti. Durante il sonno la saturazione, monitorata di notte, era compresa tra 97% e 100%. Non vi erano reazioni avverse ai farmaci e l’alvo era regolare, ma la disfagia persisteva e richiedeva aspirazione orale e nasale. Data la dose bassa e il peso stabile, l’équipe valutava la sospensione di Keppra gestendo il possibile rischio epilettico. La famiglia cercava nella terapia cellulare un miglioramento di mobilità, linguaggio, autonomia, cognizione, forza, spasticità, equilibrio da seduto, motricità fine e qualità di vita.
Programma di trattamento
Il paziente ha ricevuto 8 unità di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC), somministrate mediante iniezione endovenosa (EV) e iniezione intratecale tramite puntura lombare (PL), secondo il programma riportato di seguito:
| Numero | Data | Tipo di cellule | Metodo di somministrazione | Effetti collaterali |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 10 novembre 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 2 | 17 novembre 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale | nessuno segnalato |
| 3 | 17 novembre 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 4 | 21 novembre 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale | nessuno segnalato |
| 5 | 24 novembre 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
Condizioni alla dimissione
Dopo il trattamento erano comparsi cambiamenti positivi. Il tono muscolare appariva più rilassato e il medico aveva mantenuto invariata la dose dei farmaci. La forza del tronco da seduto era migliorata e le gambe si incrociavano con maggiore flessibilità. Anche la comunicazione era migliorata: il paziente era più espressivo e sorrideva più spesso. Scialorrea, controllo della testa, movimenti involontari, difficoltà di apprendimento, escursione dei movimenti, spasticità e deglutizione mostravano lievi miglioramenti; la forza del tronco era migliorata moderatamente.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Scialorrea | Lieve miglioramento |
| Controllo della testa | Miglioramento moderato |
| Movimenti involontari | Lieve miglioramento |
| Difficoltà di apprendimento | Lieve miglioramento |
| Escursione articolare | Lieve miglioramento |
| Spasticità | Miglioramento moderato |
| Deglutizione | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare del tronco | Miglioramento moderato |
