Riepilogo
| Diagnosi | Sesso | Età | Nazionalità |
|---|---|---|---|
| Paralisi cerebrale | Maschile | 9 mesi | Romania |
| Iniezioni | Tipo di cellule | Data di ammissione | Data di dimissione |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 5 febbraio 2022 | 27 febbraio 2022 |
Anamnesi
Il paziente, nato nel maggio 2020, aveva una storia clinica complessa. Una malformazione cardiaca ALCAPA era stata corretta chirurgicamente nel settembre 2020. Nello stesso periodo aveva avuto un ictus, seguito da epilessia sintomatica e sospetta atrofia parziale del nervo ottico. Dopo l’intervento erano comparse crisi trattate con antiepilettici, ma resistenti ai farmaci e quotidiane, con ripercussioni cardiache. La frazione di eiezione, pari al 20%, limitava le opzioni terapeutiche per la controindicazione alla sedazione. Fin dalla diagnosi assumeva farmaci per funzione cardiaca, diuresi ed epilessia, adattati nel tempo ai sintomi.
Condizioni all’ammissione
Nonostante gli adeguamenti farmacologici e i ricoveri, il paziente aveva ogni giorno da tre a cinque crisi di intensità variabile, della durata di tre-cinque minuti e caratterizzate da spasmi. Le risonanze mostravano sospetta atrofia parziale del nervo ottico, atrofia cerebrale da moderata a grave e lesioni diffuse. Le condizioni cardiache e polmonari erano stabili, ma la ridotta funzione cardiaca condizionava le strategie terapeutiche. Il ritardo della percezione visiva e il possibile effetto dei farmaci sul nervo ottico complicavano la gestione. La famiglia cercava interventi per arrestare le crisi e migliorare funzione neurologica, vista e salute cardiaca.
Programma di trattamento
Il paziente ha ricevuto 8 unità di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC), somministrate mediante iniezione endovenosa (EV) e iniezione intratecale tramite puntura lombare (PL), secondo il programma riportato di seguito:
| Numero | Data | Tipo di cellule | Metodo di somministrazione | Effetti collaterali |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 10 febbraio 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 2 | 14 febbraio 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 3 | 17 febbraio 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 4 | 21 febbraio 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale | nessuno segnalato |
| 5 | 24 febbraio 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale | nessuno segnalato |
Condizioni alla dimissione
La valutazione successiva al trattamento mostrava progressi prevalentemente lievi. L’appetito era migliorato significativamente e l’escursione dei movimenti e il controllo della testa lievemente. Equilibrio, scialorrea, forza degli arti, disturbo dell’umore, linguaggio, deglutizione e forza del tronco erano invariati; i movimenti involontari erano peggiorati. Il paziente conservava in gran parte il controllo della testa e la capacità di focalizzare subito l’attenzione. La minzione era parzialmente riflessa e priva di controllo, mentre non vi era controllo intestinale. Riconosceva perlopiù i familiari e ricordava le cose, ma aveva difficoltà a comprendere espressioni, formulare frasi e riconoscere forme. Rimanevano quindi numerose aree bisognose di miglioramento.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Appetito | Miglioramento significativo |
| Controllo della testa | Lieve miglioramento |
| Escursione articolare | Lieve miglioramento |
Condizioni 3 mesi dopo il trattamento
Tre mesi dopo il trattamento si erano verificati importanti peggioramenti. Secondo i genitori non erano migliorate né le condizioni fisiche generali né la qualità di vita; non vi erano progressi confermabili e la famiglia era insoddisfatta. Era stato necessario aggiungere Depakine perché il trattamento aveva riattivato l’epilessia. Controllo della testa, forza degli arti ed escursione dei movimenti erano peggiorati.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Controllo della testa | Peggiore rispetto a prima del trattamento |
| Forza muscolare degli arti | Peggiore rispetto a prima del trattamento |
| Escursione articolare | Peggiore rispetto a prima del trattamento |
| Controllo vescicale | Funzione normale |
Condizioni 12 mesi dopo il trattamento
Dopo dodici mesi, le condizioni fisiche generali erano migliorate moderatamente, ma secondo i genitori la qualità di vita non era migliorata. Equilibrio, controllo della testa, movimenti involontari ed escursione dei movimenti mostravano lievi progressi. Controllo vescicale e gattonamento erano invariati; la scialorrea non era migliorata, mentre appetito e forza muscolare erano migliorati rispettivamente in modo moderato e significativo.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Appetito | Miglioramento moderato |
| Equilibrio | Lieve miglioramento |
| Controllo della testa | Lieve miglioramento |
| Movimenti involontari | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare degli arti | Miglioramento significativo |
| Lallazione | Miglioramento moderato |
| Passaggio alla posizione eretta | Miglioramento moderato |
| Deglutizione | Miglioramento moderato |
| Forza muscolare del tronco | Miglioramento moderato |
