Studio per pazienti affetti da paralisi cerebrale
Presso la Longitudinal Umbilical Stem Cell Monitoring and Treatment Research (LUSTRE), una banca privata statunitense di sangue del cordone ombelicale, i ricercatori affermano che i dati del registro possono fornire importanti informazioni sui pazienti affetti da paralisi cerebrale.
Lo studio ha confrontato i bambini con paralisi cerebrale iscritti a LUSTRE con i bambini con la stessa diagnosi iscritti al registro ADDM (Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network).
La rete ADDM, finanziata dai Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie, è spesso utilizzata per fornire informazioni su diverse disabilità dello sviluppo, come la paralisi cerebrale, comprese le loro origini e caratteristiche generali. È stato progettato per stimare il numero di bambini nello spettro autistico o con altri disturbi e malattie negli Stati Uniti e per aiutare le comunità mediche e scientifiche a comprendere queste malattie neuropsichiatriche.
Il registro LUSTRE è stato creato per aiutare i ricercatori a studiare le caratteristiche cliniche, spiegare il trattamento e confrontare i dati a lungo termine nei bambini con disturbi neurologici. Il registro identifica e tiene traccia delle famiglie che hanno conservato il sangue del cordone ombelicale dei loro figli e che hanno figli con patologie attualmente in trattamento o in fase di ricerca per un potenziale trattamento con il sangue del cordone ombelicale. Questi bambini rappresentano la Fase 1 dello studio.
La fase 2 dello studio è costituita da bambini provenienti da famiglie che hanno risposto a un questionario di sorveglianza a novembre 2016. 121.411 famiglie hanno completato il questionario e 429 famiglie (0,35%) hanno dichiarato una possibile diagnosi di paralisi cerebrale in un bambino con accesso al proprio sangue cordonale conservato. 221 di queste famiglie si sono poi iscritte alla Fase 2, 114 delle quali avevano un bambino con una diagnosi confermata di paralisi cerebrale. La Fase 2 prevede anche di continuare a raccogliere annualmente i dati relativi ai bambini della Fase 1.
Il sangue del cordone ombelicale è da tempo riconosciuto come una fonte di diversi tipi di cellule, comprese le cellule staminali. Le cellule staminali sono in grado di promuovere e aumentare la riparazione nei tessuti danneggiati e potrebbero essere un trattamento promettente per molte patologie di diversa origine, tra cui la paralisi cerebrale.
Gli scienziati e i ricercatori partecipanti provenivano da Mazonson & Santas, dal Registro del sangue del cordone ombelicale (CBR) e dal Centro Olson Huff del Mission Children’s Hospital di Asheville, nella Carolina del Nord. Per tutti i 114 pazienti LUSTRE e i 451 pazienti della rete ADDM con paralisi cerebrale, i ricercatori hanno confrontato i dati demografici, le condizioni coesistenti e la funzione motoria, descritta dal livello del Gross Motor Function Classification System (GMFCS) e dalla capacità di camminare. Tuttavia, i pazienti di età inferiore ai 4 anni (28,9%) sono stati esclusi dal gruppo LUSTRE per il confronto delle caratteristiche cliniche e delle condizioni coesistenti, in quanto ciò consentirebbe di riflettere i dati di bambini con diagnosi e funzioni motorie più stabili.
Tra i due registri, LUSTRE e ADDM Network, i risultati non hanno rilevato differenze nella frequenza di condizioni coesistenti, in particolare autismo ed epilessia, e nella funzione motoria dei partecipanti. Questo conferma il potenziale di LUSTRE, che in futuro potrà essere utilizzato come una grande fonte di dati sulla paralisi cerebrale, in grado di educare ulteriormente la comunità medica.
Secondo i ricercatori, “i risultati di questa analisi suggeriscono che, sebbene i bambini con diagnosi di paralisi cerebrale e con accesso al sangue del cordone ombelicale conservato differiscano da un campione di popolazione più ampio in termini demografici, hanno una gravità clinica e profili di co-morbilità simili… Come tale, LUSTRE può servire come una preziosa fonte di dati per la caratterizzazione degli individui con paralisi cerebrale, compresi quelli che hanno o riceveranno infusioni di sangue del cordone ombelicale”.
Ulteriori informazioni sullo studio, “Comparison of children diagnosed with cerebral palsy in a private cod blood bank to an epidemiological sample“, sono disponibili nella rivista Research in Developmental Disabilities.
Fonte: https: //cerebralpalsynewstoday.com/2018/08/08/lustre-registry-may-help-characterize-cerebral-palsy-study/
Studio: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0891422218301501