La Commissione Europea ha approvato Alofisel, precedentemente noto come Cx601, una terapia a base di cellule staminali per il trattamento delle fistole perianali complesse, una delle complicanze più limitanti della malattia di Crohn. L’Alofisel è stato sviluppato dall’azienda biotecnologica belga TiGenix e concesso in licenza alla società farmaceutica giapponese Takeda. È la prima terapia a base di cellule staminali create da un donatore a ricevere l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa e sta attualmente cercando di ottenere l’approvazione negli Stati Uniti, con risultati previsti per il 2020.
La terapia con cellule staminali rappresenta un’opzione alternativa per i pazienti che si sono già sottoposti a più interventi di terapia biologica senza successo. Per chi soffre di malattia di Crohn, questo potrebbe essere un nuovo trattamento gradito. Il morbo di Crohn è una malattia infiammatoria cronica dell’apparato digerente e può causare sintomi dolorosi come diarrea, dolore addominale, sangue nelle feci, perdita di peso e affaticamento. Solo nell’UE si stima che siano state colpite 1,1 milioni di persone. Ad oggi, si tratta di una malattia che dura tutta la vita e non ha cura.
Alofisel utilizza cellule staminali prelevate da donatori attraverso una liposuzione; è stato condotto uno studio su oltre 200 pazienti per verificare se la terapia a base di cellule staminali fosse in grado di chiudere tutte le fistole e di non lasciare alcun sito di infezione residuo visibile alla risonanza magnetica. Nello studio, il 50% dei pazienti ha sperimentato la chiusura di tutte le fistole solo con una dose di Alofisel. Una singola dose mostra inoltre un’efficacia superiore del 42% rispetto ai trattamenti precedentemente ricevuti dai pazienti (spesso una combinazione di Infliximab e immunomodulatori).
Takeda prevede di lanciare presto Alofisel nei Paesi dell’Unione Europea, poiché l’approvazione di Alofisel era una delle condizioni poste da Takeda per l’offerta di acquisizione di TiGenix. Takeda e TiGenix attendono ora l’approvazione delle autorità per avviare il processo di acquisizione, che avverrà nel giro di pochi giorni.
Fonte: https: //labiotech.eu/tigenix-alofisel-stem-cell-therapy/