Uno studio ha scoperto che il trapianto di midollo osseo può ripristinare i danni alle cellule nervose nei topi affetti da atassia di Friedreich (FA), formando nuove cellule nervose e migliorando i movimenti.
La FA è una malattia genetica causata da una mutazione del gene FXN per la frataxina. La frataxina è una proteina che permette ai mitocondri delle cellule di funzionare correttamente. Senza la frataxina, la produzione di energia nelle cellule è compromessa e il ferro non legato presente nell’organismo, a causa del cattivo funzionamento della frataxina, provoca danni alle cellule.
Questo comporta spesso disabilità neurologiche nei pazienti, con conseguente perdita di coordinazione degli arti, disturbi della vista, perdita dell’udito e molti altri sintomi comuni. Ma nonostante la crescente conoscenza della FA e delle sue cause, non è ancora disponibile un trattamento per riparare il tessuto nervoso danneggiato.
I trapianti potrebbero portare a notevoli miglioramenti
Tuttavia, la ricerca sta scoprendo che le cellule staminali del midollo osseo potrebbero essere in grado di migrare e integrarsi nel sistema nervoso e creare nuove cellule nervose e gliali. Secondo i ricercatori, i trapianti da donatori sani potrebbero rappresentare un notevole miglioramento per il trattamento e il rallentamento della progressione di malattie come la FA.
Utilizzando un modello murino di FA, gli scienziati hanno recentemente studiato il trapianto di midollo osseo come metodo per riparare le cellule portatrici di un gene FXN normale. Hanno etichettato le cellule con una luce fluorescente e hanno monitorato i progressi della mobilità dei topi nel corso di sei mesi. I topi sono stati poi sottoposti a eutanasia per valutare le proteine e i cambiamenti nel loro sistema nervoso.
È necessario lavorare ulteriormente
Il movimento dei topi nei sei mesi è aumentato drasticamente e ha portato a livelli più elevati di frataxina. La malattia si è manifestata a un tasso molto più basso e le cellule staminali sono state in grado di integrarsi nelle aree danneggiate e di creare nuove cellule nervose mature.
È stato riscontrato che l’SCF e il G-CSF, entrambe proteine che possono contribuire alla terapia con cellule staminali, aumentano il numero di cellule derivate dal midollo osseo nel sangue, oltre a determinare ulteriori miglioramenti nel movimento e una minore infiammazione nel cervello e nel midollo spinale. Tuttavia, i ricercatori ammettono che è necessario lavorare ulteriormente per determinare il meccanismo con cui G-CSF e SCF generano tali benefici.
Pur non essendo una cura, questo studio offre una speranza nel mostrare l’opportunità di un trattamento neuro-rigenerativo nei pazienti con FA e malattie neurodegenerative simili.
Fonte: https: //friedreichsataxianews.com/2018/03/20/bone-marrow-transplants-promote-friedreichs-ataxia-nerve-cell-repair/