Riepilogo
| Diagnosi | Sesso | Età | Nazionalità |
|---|---|---|---|
| Autismo | Femminile | 9 anni | Stati Uniti |
| Iniezioni | Tipo di cellule | Data di ammissione | Data di dimissione |
|---|---|---|---|
| 8 | UCBSC + UCMSC | 12 giugno 2024 | 22 giugno 2024 |
Anamnesi
Alla paziente è stato diagnosticato un disturbo dello spettro autistico (ASD) nel 2018; da allora ha ricevuto diversi trattamenti finalizzati alla gestione dei sintomi e al sostegno dello sviluppo. Tra questi figurano stimolazione magnetica transcranica ripetitiva (rTMS), trapianto di microbiota fecale (FMT), esercizi sui riflessi primitivi, ippoterapia, ossigenoterapia iperbarica (HBOT) e numerosi farmaci e integratori, tra cui Namenda, Carnitor, ubichinolo, leucovorina e integratori di omega. Sono state inoltre effettuate terapia con luce rossa, procedure di disintossicazione, agopuntura, terapia chelante e altre terapie rivolte alla salute neurologica e immunitaria. Precedenti trattamenti con cellule staminali, effettuati nel giugno e dicembre 2022 e nel maggio 2023, hanno prodotto miglioramenti graduali nella comunicazione, nelle capacità cognitive, nell’umore e nelle interazioni sociali. La paziente è stata trattata anche per l’ADHD e presenta occasionalmente epistassi, dolore lieve, tosse stagionale, eczema e una predisposizione a infezioni frequenti.
Condizioni all’ammissione
La paziente presenta diversi sintomi associati all’ASD, tra cui difficoltà sociali, ritardo del linguaggio, ecolalia, problemi cognitivi e attentivi e scarsa consapevolezza sociale. Presenta inoltre sintomi di ADHD, occasionali episodi di incontinenza urinaria, difficoltà a svegliarsi al mattino e sonno non ristoratore con lieve apnea notturna. I sintomi fisici comprendono frequenti infezioni respiratorie e cutanee, eczema, occhiaie e predisposizione a lividi ed eruzioni cutanee correlate all’infiammazione. È nota un’allergia al Bactrim, che provoca riacutizzazioni cutanee. I precedenti problemi di stitichezza si sono in gran parte risolti con magnesio e FMT, sebbene occasionalmente salti un’evacuazione. Con il proseguimento del trattamento, la famiglia auspica miglioramenti nel linguaggio, nelle capacità cognitive, nella stabilità autoimmune e nella salute generale della pelle.
Programma di trattamento
La paziente ha ricevuto 8 unità di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC) e cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale (UCBSC), somministrate mediante iniezione endovenosa (EV) e iniezione intratecale tramite puntura lombare (PL), secondo il programma riportato di seguito:
| Numero | Data | Tipo di cellule | Metodo di somministrazione | Effetti collaterali |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 12 giugno 2024 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 2 | 15 giugno 2024 | UCMSC + UCBSC | Iniezione endovenosa & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 3 | 18 giugno 2024 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 4 | 21 giugno 2024 | UCBSC | Iniezione endovenosa & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
Condizioni 1 mese dopo il trattamento
A un mese dal trattamento con cellule staminali, la paziente ha mostrato un miglioramento moderato delle condizioni fisiche generali, in particolare per le ricorrenti eruzioni simili a lividi, che si sono attenuate e potrebbero indicare una riduzione dei sintomi di natura autoimmune. La qualità di vita è lievemente migliorata e i progressi osservati si sono ora stabilizzati. I singoli sintomi hanno mostrato livelli diversi di miglioramento; non sono state segnalate nuove malattie o incidenti né sono stati necessari altri trattamenti. La famiglia si dichiara abbastanza soddisfatta dell’esito e segnala miglioramenti da lievi a moderati in alcuni comportamenti sociali e dello sviluppo.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Cooperazione con gli altri | Miglioramento moderato |
| Uso di più parole insieme | Miglioramento moderato |
| Espressioni facciali appropriate | Lieve miglioramento |
| Formulazione di domande | Lieve miglioramento |
| Consapevolezza dell’ambiente | Lieve miglioramento |
| Interazione con gli altri | Lieve miglioramento |
| Comportamento di gioco adeguato all’età | Lieve miglioramento |
| Risposta alle istruzioni | Lieve miglioramento |
Condizioni alla dimissione
A tre mesi dal trattamento con cellule staminali, la paziente continua a mostrare miglioramenti moderati del benessere fisico ed emotivo generale. Tra i cambiamenti positivi figurano un umore più stabile, maggiore energia, routine mattutine più semplici e movimenti corporei migliori, particolarmente evidenti durante le lezioni di danza. Le ricorrenti eruzioni simili a lividi osservate tra febbraio e giugno non si sono ripresentate, in linea con il precedente miglioramento dei sintomi autoimmuni. Il trattamento continua a produrre miglioramenti da lievi a moderati in diversi comportamenti sociali e comunicativi; tali progressi non sono stati confermati dal medico e la famiglia si dichiara abbastanza soddisfatta.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Accettazione del contatto fisico | Miglioramento moderato |
| Cooperazione con gli altri | Miglioramento moderato |
| Espressione dei propri bisogni | Miglioramento moderato |
| Conversazione generale | Miglioramento moderato |
| Umore generale | Miglioramento moderato |
| Risposta alle istruzioni | Miglioramento moderato |
| Espressione dell’immaginazione | Miglioramento moderato |
| Crisi di rabbia | Miglioramento moderato |
| Uso dei saluti | Miglioramento moderato |
| Uso di più parole insieme | Miglioramento moderato |
