Riepilogo
| Diagnosi | Sesso | Età | Nazionalità |
|---|---|---|---|
| Autismo | Maschile | 4 anni | Australia |
| Iniezioni | Tipo di cellule | Data di ammissione | Data di dimissione |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 14 settembre 2022 | 1 ottobre 2022 |
Anamnesi
Al paziente è stato diagnosticato un disturbo dello spettro autistico (ASD) di livello 3 nel novembre 2021, dopo la comparsa di segni di regressione intorno ai 20 mesi di età. Dal maggio 2021 ha seguito logopedia e terapia occupazionale, con alcuni miglioramenti ma difficoltà persistenti, soprattutto nell’attenzione condivisa. Non comunica verbalmente e necessita di assistenza nelle attività quotidiane, come vestirsi, lavarsi e usare il bagno.
Condizioni all’ammissione
Il paziente presenta diversi sintomi correlati all’ASD, tra cui assenza di comunicazione verbale, comportamenti autostimolatori, contatto visivo fugace e ricerca di stimoli sensoriali mediante movimento continuo, masticazione, sputi e lancio di oggetti. Le difficoltà nell’attenzione condivisa rendono complesso coinvolgerlo nelle attività terapeutiche. Non è in grado di gestire autonomamente la cura personale e usa ancora il pannolino.
Programma di trattamento
Il paziente ha ricevuto 8 unità di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC), somministrate mediante iniezione endovenosa (EV) e iniezione intratecale tramite puntura lombare (PL), secondo il programma riportato di seguito:
| Numero | Data | Tipo di cellule | Metodo di somministrazione | Effetti collaterali |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 19 settembre 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 2 | 22 settembre 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 3 | 27 settembre 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 4 | 30 settembre 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
Condizioni 1 mese dopo il trattamento
Dopo il trattamento con cellule staminali, il paziente ha mostrato alcuni miglioramenti, sebbene molti aspetti siano rimasti invariati. Nel complesso la qualità di vita è lievemente migliorata, con progressi continuativi da lievi a moderati in aree specifiche. Nelle prime settimane dopo il trattamento si sono verificati una regressione del sonno e reazioni cutanee simili ad allergie, entrambe poi risolte. La famiglia si dichiara abbastanza soddisfatta dell’esito finora ottenuto, anche se il medico non ha formalmente confermato i miglioramenti.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Consapevolezza dell’ambiente | Lieve miglioramento |
| Capacità di concentrazione | Lieve miglioramento |
| Cooperazione con gli altri | Lieve miglioramento |
| Vestirsi autonomamente | Lieve miglioramento |
| Fissazione su oggetti o argomenti | Lieve miglioramento |
| Umore generale | Lieve miglioramento |
| Iperattività | Lieve miglioramento |
| Interazione con gli altri | Miglioramento moderato |
| Interesse per gli altri | Lieve miglioramento |
| Uso del contatto visivo | Miglioramento moderato |
Condizioni 3 mesi dopo il trattamento
Tre mesi dopo il primo trattamento con cellule staminali, la qualità di vita del paziente è migliorata moderatamente e alcuni aspetti sociali e comportamentali si sono stabilizzati a un livello migliore. Alcuni comportamenti autostimolatori, come il lancio di oggetti, sono parzialmente ricomparsi, ma la famiglia si dichiara complessivamente soddisfatta. È stata osservata crescita fisica, forse riconducibile al normale sviluppo. Il paziente continua ad assumere integratori come omega-3, un probiotico e un multivitaminico; non sono stati aggiunti nuovi trattamenti o diagnosi e i miglioramenti osservati sono rimasti stabili.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Consapevolezza del pericolo | Lieve miglioramento |
| Capacità di concentrazione | Miglioramento moderato |
| Umore generale | Miglioramento moderato |
| Iperattività | Miglioramento moderato |
| Interazione con gli altri | Miglioramento moderato |
| Interesse per gli altri | Miglioramento moderato |
| Risposta alle istruzioni | Miglioramento moderato |
| Crisi di rabbia | Miglioramento moderato |
| Comprensione delle storie | Miglioramento moderato |
| Uso del contatto visivo | Miglioramento moderato |
Condizioni 6 mesi dopo il trattamento
A sei mesi dal trattamento, il paziente continua a mostrare un miglioramento generale moderato e la famiglia lo descrive ora come un bambino più calmo e tranquillo. Anche la qualità di vita è migliorata moderatamente e la famiglia è soddisfatta dei progressi e interessata a un ulteriore trattamento. Non sono state segnalate malattie, incidenti o nuove diagnosi. Sono stati osservati miglioramenti delle condizioni fisiche generali, ma in questa fase i genitori non hanno indicato sintomi specifici da monitorare ulteriormente.
