Riepilogo
| Diagnosi | Sesso | Età | Nazionalità |
|---|---|---|---|
| Ipoplasia del nervo ottico (ONH) / Displasia setto-ottica (SOD) | Femminile | 16 mesi | Irlandese |
| Iniezioni | Tipo di cellule | Data di ammissione | Data di dimissione |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 16 gennaio 2011 | 1 marzo 2011 |
Condizioni all’ammissione
La paziente presentava un deterioramento visivo bilaterale e un ritardo dello sviluppo dall’età di cinque mesi. All’esame obiettivo, i bulbi oculari erano normali e le pupille simmetriche e reattive alla luce. Riconosceva la luce e il buio. Era presente nistagmo. Non riusciva a fissare gli oggetti e, da seduta, teneva perlopiù la testa china verso il pavimento.
Programma di trattamento
La paziente ha ricevuto 8 unità di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC), somministrate mediante iniezioni endovenose (EV) secondo il programma riportato di seguito:
| Numero | Data | Tipo di cellule | Metodo di somministrazione | Effetti collaterali |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 19 gennaio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 2 | 21 gennaio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 3 | 24 gennaio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 4 | 28 gennaio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 5 | 11 febbraio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 6 | 16 febbraio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 7 | 21 febbraio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 8 | 25 febbraio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
Condizioni alla dimissione
Il trattamento con cellule staminali si è concluso senza eventi avversi o effetti collaterali. Al termine, la paziente riusciva ad allungare la mano e afferrare oggetti posti a 50 cm di distanza e a seguire la luce con gli occhi. Anche il nistagmo era diminuito.
Condizioni 1 mese dopo il trattamento
Un mese dopo il trattamento, i genitori hanno compilato il questionario di follow-up di Beike e hanno riferito progressi significativi nelle condizioni fisiche della figlia e un miglioramento significativo della qualità di vita. Ritenevano inoltre che continuassero a comparire nuovi miglioramenti.
Condizioni 12 mesi dopo il trattamento
Segue un estratto della valutazione della paziente a dodici mesi:
Sintomo
Valutazione del miglioramento dei genitori
Cecità
Miglioramento significativo
Percezione della luce
Miglioramento significativo
Capacità di vedere il movimento della mano
Miglioramento significativo
Vista dell’occhio sinistro
Miglioramento significativo
Vista dell’occhio destro
Miglioramento significativo
Visione notturna
Miglioramento significativo
Capacità di vedere oggetti da vicino
Miglioramento significativo
Nistagmo
Miglioramento significativo
Strabismo
Miglioramento significativo
