Riepilogo
| Diagnosi | Sesso | Età | Nazionalità |
|---|---|---|---|
| Ipoplasia del nervo ottico (ONH) / Displasia setto-ottica (SOD) | Femminile | 16 mesi | Irlandese |
| Iniezioni | Tipo di cellule | Data di ammissione | Data di dimissione |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 16 gennaio 2011 | 1 marzo 2011 |
Condizioni all’ammissione
La paziente presentava un deterioramento visivo bilaterale e un ritardo dello sviluppo dall’età di cinque mesi. All’esame obiettivo, i bulbi oculari erano normali e le pupille simmetriche e reattive alla luce. Riconosceva la luce e il buio. Era presente nistagmo. Non riusciva a fissare gli oggetti e, da seduta, teneva perlopiù la testa china verso il pavimento.
Programma di trattamento
La paziente ha ricevuto 8 unità di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC), somministrate mediante iniezioni endovenose (EV) secondo il programma riportato di seguito:
| Numero | Data | Tipo di cellule | Metodo di somministrazione | Effetti collaterali |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 19 gennaio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 2 | 21 gennaio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 3 | 24 gennaio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 4 | 28 gennaio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 5 | 11 febbraio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 6 | 16 febbraio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 7 | 21 febbraio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 8 | 25 febbraio 2011 | UCMSC | Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
Condizioni alla dimissione
Il trattamento con cellule staminali si è concluso senza eventi avversi o effetti collaterali. Al termine, la paziente riusciva ad allungare la mano e afferrare oggetti posti a 50 cm di distanza e a seguire la luce con gli occhi. Anche il nistagmo era diminuito.
Condizioni 1 mese dopo il trattamento
Un mese dopo il trattamento, i genitori hanno compilato il questionario di follow-up di Beike e hanno riferito progressi significativi nelle condizioni fisiche della figlia e un miglioramento significativo della qualità di vita. Ritenevano inoltre che continuassero a comparire nuovi miglioramenti.
Condizioni 12 mesi dopo il trattamento
Segue un estratto della valutazione della paziente a dodici mesi:
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Cecità | Miglioramento significativo |
| Percezione della luce | Miglioramento significativo |
| Capacità di vedere il movimento della mano | Miglioramento significativo |
| Vista dell’occhio sinistro | Miglioramento significativo |
| Vista dell’occhio destro | Miglioramento significativo |
| Visione notturna | Miglioramento significativo |
| Capacità di vedere oggetti da vicino | Miglioramento significativo |
| Nistagmo | Miglioramento significativo |
| Strabismo | Miglioramento significativo |
