Riepilogo
| Diagnosi | Sesso | Età | Nazionalità |
|---|
| Ipoplasia del nervo ottico (ONH) / Displasia setto-ottica (SOD) | Femminile | 6 anni | Stati Uniti |
| Iniezioni | Tipo di cellule | Data di ammissione | Data di dimissione |
|---|
| 6 | UCMSC | 20 dicembre 2018 | 4 gennaio 2019 |
Condizioni all’ammissione
Baylie presentava difficoltà di apprendimento, diabete insipido e comportamenti autistici. Non parlava, ma comprendeva. Soffriva di stitichezza e dormiva poco. Non camminava ed era completamente cieca dalla nascita, sebbene nel tempo avesse acquisito una minima capacità visiva.
Programma di trattamento
La paziente ha ricevuto 6 unità di cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale (UCBSC), somministrate mediante iniezione endovenosa (EV) e puntura lombare (PL), secondo il programma riportato di seguito:
Condizioni 6 mesi dopo il trattamento
Al controllo dopo sei mesi, la famiglia ha riferito: «Baylie ora riesce a vedere fino a circa 60-90 centimetri. Comincia a mettere a fuoco e a guardare gli oggetti invece di cercarli con il tatto. È un miglioramento straordinario. È migliorato anche il tono muscolare: è decisamente più attiva e la postura è molto migliore». Segue un estratto della valutazione della famiglia a sei mesi:
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|
| Capacità di mettere rapidamente a fuoco | Miglioramento moderato |
| Capacità di mantenere a lungo la fissazione | Lieve miglioramento |
| Capacità di vedere il movimento della mano | Miglioramento significativo |
| Capacità di vedere oggetti da vicino | Miglioramento significativo |
| Capacità di vedere oggetti da lontano | Miglioramento moderato |
| Capacità di vedere nitidamente | Miglioramento moderato |
| Capacità di contare le dita | Miglioramento significativo |
| Cecità | Miglioramento significativo |
| Visione dei colori | Miglioramento significativo |
| Percezione della luce | Miglioramento significativo |
| Visione notturna | Miglioramento moderato |
| Nistagmo | Miglioramento moderato |
| Strabismo | Lieve miglioramento |
| Vista dell’occhio sinistro | Miglioramento significativo |
| Vista dell’occhio destro | Miglioramento significativo |
| Campo visivo | Miglioramento significativo |
