Paralisi cerebrale, Maschile, 3 anni, febbraio – marzo 2023

Riepilogo

Diagnosi	Sesso	Età	Nazionalità
Paralisi cerebrale	Maschile	3 anni	Regno Unito

Iniezioni	Tipo di cellule	Data di ammissione	Data di dimissione
7	UCMSC	26 febbraio 2023	19 marzo 2023

Anamnesi

Alla nascita il paziente aveva subito una grave ipossia, con conseguente encefalopatia neonatale grave. Le crisi comparse poco dopo erano state trattate con midazolam, Keppra e fenobarbital. Nonostante precedenti gruppi di crisi, da maggio non se ne erano più osservate di evidenti. Fenobarbital, Keppra e baclofen avevano migliorato distonia e reflusso. Aveva inoltre ricevuto ossigenoterapia iperbarica per il deficit visivo. Una recente angiodisplasia gastrica richiedeva tuttavia cautela prima del trattamento con cellule staminali.

Condizioni all’ammissione

Il paziente presentava ipertono, distonia e deglutizione non sicura, per cui veniva alimentato tramite sondino nasogastrico. Aveva reflusso grave e meteorismo associato al sondino. Reagiva al tatto, sorrideva quando gli si parlava e mostrava alcuni progressi dello sviluppo. Necessitava di assistenza per stare seduto e presentava un ritardo globale dello sviluppo motorio e cognitivo. La famiglia auspicava miglioramenti nel controllo della testa e nella vista, ma il trattamento era stato rinviato finché l’angiodisplasia non fosse rimasta stabile per almeno tre mesi.

Programma di trattamento

Il paziente ha ricevuto 7 unità di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC), somministrate mediante iniezione endovenosa (EV) e iniezione intratecale tramite puntura lombare (PL), secondo il programma riportato di seguito:

Numero	Data	Tipo di cellule	Metodo di somministrazione	Effetti collaterali
1	2 marzo 2023	UCMSC	Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa	nessuno segnalato
2	6 marzo 2023	UCMSC	Iniezione intratecale	nessuno segnalato
3	9 marzo 2023	UCMSC	Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa	nessuno segnalato
4	13 marzo 2023	UCMSC	Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa	nessuno segnalato

Condizioni alla dimissione

Dopo il trattamento, le condizioni fisiche generali erano lievemente migliorate: tono un po’ più rilassato, maggiore appetito, viaggi in auto più agevoli e riconoscimento dell’ambiente e delle persone. La qualità di vita era lievemente migliorata, senza conferma medica, e i genitori si dichiaravano abbastanza soddisfatti. Erano stati osservati lievi miglioramenti nel controllo della testa, nell’escursione dei movimenti, nella spasticità, nella forza del tronco e nella deambulazione.

Sintomo	Valutazione del miglioramento dei genitori
Appetito	Lieve miglioramento
Controllo della testa	Lieve miglioramento
Escursione articolare	Lieve miglioramento
Spasticità	Lieve miglioramento
Forza muscolare del tronco	Lieve miglioramento
Deambulazione	Lieve miglioramento

Condizioni 1 mese dopo il trattamento

Le condizioni fisiche generali erano migliorate moderatamente: il paziente riusciva a stare seduto senza aiuto per brevi periodi e vocalizzava maggiormente, mostrando il desiderio di comunicare. Anche la qualità di vita era migliorata moderatamente, con conferma del medico, e la famiglia era soddisfatta. La scialorrea era tuttavia peggiorata rispetto a prima del trattamento.

Sintomo	Valutazione del miglioramento dei genitori
Appetito	Miglioramento moderato
Equilibrio	Lieve miglioramento
Controllo della testa	Miglioramento moderato
Forza muscolare degli arti	Miglioramento moderato
Passaggio alla posizione eretta	Miglioramento moderato
Deglutizione	Lieve miglioramento
Forza muscolare del tronco	Miglioramento moderato
Linguaggio	Lieve miglioramento

Condizioni 3 mesi dopo il trattamento

Il paziente mostrava lievi miglioramenti generali ed era più vigile, consapevole e socievole con gli estranei. Sebbene il medico non li avesse confermati, i genitori erano soddisfatti del miglioramento moderato della qualità di vita. Aveva iniziato a fare passi con un deambulatore, un progresso notevole. Dopo il trattamento aveva avuto un’infezione toracica trattata con antibiotici. La deambulazione era migliorata significativamente; controllo della testa, forza degli arti, escursione dei movimenti, linguaggio, passaggio alla posizione eretta e forza del tronco erano migliorati moderatamente. Appetito, equilibrio, gattonamento, scialorrea, movimenti involontari e deglutizione erano lievemente migliorati.

Sintomo	Valutazione del miglioramento dei genitori
Appetito	Miglioramento moderato
Equilibrio	Lieve miglioramento
Gattonamento	Lieve miglioramento
Scialorrea	Lieve miglioramento
Controllo della testa	Miglioramento moderato
Movimenti involontari	Lieve miglioramento
Forza muscolare degli arti	Miglioramento moderato
Escursione articolare	Miglioramento moderato
Spasticità	Lieve miglioramento
Linguaggio	Miglioramento moderato