Riepilogo
| Diagnosi | Sesso | Età | Nazionalità |
|---|---|---|---|
| Paralisi cerebrale | Maschile | 3 anni | Stati Uniti |
| Iniezioni | Tipo di cellule | Data di ammissione | Data di dimissione |
|---|---|---|---|
| 9 | UCMSC | 12 giugno 2022 | 4 luglio 2022 |
Anamnesi
Il paziente, nato nel 2017 in California, aveva ricevuto il 23 marzo 2019 una diagnosi di paralisi cerebrale lieve, dopo ritardi del linguaggio e della motricità presenti fin dalla prima infanzia. Inizialmente la condizione era stata scambiata per un disturbo dello spettro autistico e le terapie non avevano prodotto miglioramenti significativi. Nonostante logopedia e terapia occupazionale, il linguaggio rimaneva compromesso. Non vi erano precedenti familiari rilevanti; la sorella gemella non presentava ritardi dello sviluppo.
Condizioni all’ammissione
Il paziente pronunciava soltanto da tre a cinque parole. Presentava occhio sinistro pigro, motricità lenta, difficoltà ad afferrare saldamente gli oggetti e dita dei piedi rivolte verso l’interno, con ripercussioni sulla mobilità. Comprendeva le istruzioni verbali, ma aveva difficoltà a scrivere e a mantenere a lungo il contatto visivo. Amava le attività in acqua e guardare cartoni animati sul telefono. Aveva imparato alcuni segni, ma l’espressione verbale rimaneva gravemente limitata. La famiglia auspicava progressi nel linguaggio e nello sviluppo generale.
Programma di trattamento
Il paziente ha ricevuto 9 unità di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC), somministrate mediante iniezione endovenosa (EV) e iniezione intratecale tramite puntura lombare (PL), secondo il programma riportato di seguito:
| Numero | Data | Tipo di cellule | Metodo di somministrazione | Effetti collaterali |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 16 giugno 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 2 | 20 giugno 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale | nessuno segnalato |
| 3 | 23 giugno 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 4 | 24 giugno 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale | nessuno segnalato |
| 5 | 30 giugno 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale & Iniezione endovenosa | nessuno segnalato |
| 6 | 4 luglio 2022 | UCMSC | Iniezione intratecale | nessuno segnalato |
Condizioni alla dimissione
Il trattamento aveva prodotto miglioramenti moderati delle condizioni fisiche generali, con un po’ più di contatto visivo e una qualità di vita lievemente migliore secondo i genitori. Il medico non aveva confermato i progressi, ma la famiglia era soddisfatta. Equilibrio, scialorrea, movimenti involontari, difficoltà di apprendimento, forza degli arti, escursione dei movimenti, spasticità, lallazione, capacità di alzarsi, deglutizione e forza del tronco erano lievemente migliorati.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Equilibrio | Lieve miglioramento |
| Scialorrea | Lieve miglioramento |
| Movimenti involontari | Lieve miglioramento |
| Difficoltà di apprendimento | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare degli arti | Lieve miglioramento |
| Escursione articolare | Lieve miglioramento |
| Spasticità | Lieve miglioramento |
| Linguaggio (lallazione nei bambini piccoli) | Lieve miglioramento |
| Passaggio alla posizione eretta | Lieve miglioramento |
| Deglutizione | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare del tronco | Lieve miglioramento |
Condizioni 6 mesi dopo il trattamento
A sei mesi, le condizioni fisiche generali erano migliorate moderatamente, con maggiore attività e qualità di vita moderatamente migliore secondo i genitori. Il paziente appariva più vigile, seguiva le indicazioni e partecipava più spesso a giochi di corsa. Il medico non aveva confermato i progressi, ma la famiglia era soddisfatta. Equilibrio, difficoltà di apprendimento ed escursione dei movimenti erano migliorati moderatamente; appetito, scialorrea, forza degli arti, disturbo dell’umore, spasticità, linguaggio, deglutizione e forza del tronco erano lievemente migliorati.
| Sintomo | Valutazione del miglioramento dei genitori |
|---|---|
| Equilibrio | Miglioramento moderato |
| Difficoltà di apprendimento | Miglioramento moderato |
| Escursione articolare | Miglioramento moderato |
| Appetito | Lieve miglioramento |
| Scialorrea | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare degli arti | Lieve miglioramento |
| Disturbo dell’umore | Lieve miglioramento |
| Spasticità | Lieve miglioramento |
| Linguaggio (lallazione nei bambini piccoli) | Lieve miglioramento |
| Deglutizione | Lieve miglioramento |
| Forza muscolare del tronco | Lieve miglioramento |
